Merck & Co. đã chứng kiến cổ phiếu của mình giảm hơn 4% sau khi thông báo rằng hai liệu pháp bộ ba thử nghiệm của họ đối với ung thư thận tiến triển đã thất bại trong việc đạt được các mục tiêu chính trong một nghiên cứu Giai đoạn 3 lớn, một bước lùi đáng kể đối với chiến lược kết hợp thuốc mà công ty hy vọng sẽ định nghĩa tiêu chuẩn chăm sóc tiếp theo.
"Mặc dù các phác đồ này không chứng minh được kết quả như chúng tôi mong đợi, nhưng dữ liệu này làm sâu sắc thêm sự hiểu biết của chúng tôi về ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển và sẽ giúp định hình các phương pháp điều trị thế hệ tiếp theo," Tiến sĩ M. Catherine Pietanza, phó chủ tịch phụ trách phát triển lâm sàng toàn cầu tại Merck Research Laboratories, cho biết trong một tuyên bố.
Thử nghiệm LITESPARK-012 đã đánh giá hai phác đồ ba loại thuốc so với tiêu chuẩn hiện tại, sự kết hợp giữa Keytruda của Merck và Lenvima của Eisai. Bộ ba đầu tiên đã thêm Welireg (belzutifan) của Merck vào hỗn hợp, trong khi bộ ba thứ hai sử dụng một kháng thể thử nghiệm, quavonlimab. Nghiên cứu, với sự tham gia của 1.688 bệnh nhân, cho thấy không có bộ ba nào cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót không tiến triển hoặc tỷ lệ sống sót tổng thể so với liệu pháp hai loại thuốc đơn thuần.
Thất bại này là một đòn giáng mạnh vào chiến lược của Merck trong việc xây dựng dựa trên liệu pháp miễn dịch bom tấn Keytruda, vốn có các bằng sáng chế bắt đầu hết hạn vào năm 2028. Welireg, một chất ức chế HIF-2a mới hơn có được trong vụ mua lại Peloton Therapeutics năm 2019, là một phần quan trọng của kế hoạch bù đắp tổn thất doanh thu sắp tới. Các nhà phân tích tại Leerink Partners lưu ý rằng sự thất bại của thử nghiệm đã loại bỏ cơ hội doanh thu tiềm năng trị giá 5,8 tỷ đô la cho Welireg trong bối cảnh điều trị bậc một.
Hệ lụy Tài chính và Chiến lược Tương lai
Kết quả đáng thất vọng ngay lập tức tác động đến cổ phiếu của Merck, vốn đã giảm 4,08% xuống còn 112,34 đô la vào ngày thông báo. Welireg là một sản phẩm tăng trưởng nhanh của Merck, với doanh thu vượt quá 716 triệu đô la vào năm 2025, tăng hơn 40% so với cùng kỳ năm trước. Tuy nhiên, sự thất bại trong bối cảnh bậc một làm giảm đáng kể các dự báo doanh thu đỉnh cao của loại thuốc này, vốn được các ước tính đồng thuận đặt ở mức khoảng 2,2 tỷ đô la cho năm 2030.
Bất chấp bước lùi, các giám đốc điều hành từ cả Merck và Eisai đều khẳng định sức mạnh của sự kết hợp Keytruda cộng với Lenvima hiện tại như là tiêu chuẩn chăm sóc. "Các phát hiện củng cố vai trò trung tâm của Keytruda cộng với Lenvima trong điều trị bậc một cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển," Tiến sĩ Corina Dutcus, phó chủ tịch cấp cao tại Eisai cho biết. Merck xác nhận kết quả này không ảnh hưởng đến các thử nghiệm đang diễn ra khác trong chương trình LITESPARK của mình. Công ty vẫn đang chờ đợi quyết định của FDA, với ngày mục tiêu là 4 tháng 10 năm 2026, đối với Welireg kết hợp với Lenvima cho những bệnh nhân đã được điều trị trước đó dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm LITESPARK-011.
Sự thay đổi trong bối cảnh cạnh tranh
Kết quả của thử nghiệm có thể tạo ra cơ hội cho các đối thủ cạnh tranh. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald lưu ý rằng thất bại này để lại một "mở cửa tiềm năng ở bậc một" cho chất ức chế HIF-2a đối thủ của Arcus Biosciences, casdatifan. Arcus, công ty có cổ phiếu tăng 2% sau tin tức này, có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 cho loại thuốc của mình ở bối cảnh bậc một vào cuối năm nay. Nhà phân tích Salim Syed của Mizuho Securities cho rằng thuốc của Arcus có thể là một phân tử "vượt trội" và sẽ được thử nghiệm trong một sự kết hợp khác có thể có độc tính thấp hơn.
Kết quả nhấn mạnh rào cản cao trong việc cải thiện sự kết hợp Keytruda-Lenvima vốn đã hiệu quả trong ung thư biểu mô tế bào thận. Đối với Merck, thất bại làm nổi bật thách thức trong việc phát triển các liệu pháp bom tấn mới và tầm quan trọng ngày càng tăng của danh mục sản phẩm hiện có và phát triển kinh doanh để điều hướng kỷ nguyên hậu Keytruda.
Kết quả này thu hẹp một trong những con đường chính của Merck để tăng trưởng doanh thu vào đầu những năm 2030. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ theo dõi chặt chẽ tiến trình của các đối thủ cạnh tranh như Arcus Biosciences và kết quả từ các thử nghiệm LITESPARK đang diễn ra khác của Merck, đặc biệt là nghiên cứu LITESPARK-011 đang chờ quyết định của FDA.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
