Những điểm chính:
FDA đã phê duyệt insulin dạng hít Afrezza của MannKind cho trẻ em từ 6 tuổi trở lên, trở thành lựa chọn insulin dùng trong bữa ăn không cần kim tiêm đầu tiên dành cho bệnh nhi trong hơn một thế kỷ.
"Trẻ em và gia đình các em xứng đáng có những lựa chọn điều trị mới phù hợp với thực tế cuộc sống hàng ngày," Michael Castagna, giám đốc điều hành của MannKind, cho biết.
Phê duyệt này bao gồm cả bệnh tiểu đường loại 1 và loại 2 ở bệnh nhân từ 6 đến 17 tuổi, mở rộng nhãn của Afrezza ra ngoài đối tượng người lớn. Quyết định được hỗ trợ bởi thử nghiệm INHALE-1 Giai đoạn 3, một nghiên cứu nhãn mở kéo dài 26 tuần so sánh Afrezza với nhiều mũi tiêm hàng ngày ở bệnh nhân từ 4 đến 17 tuổi, cùng với dữ liệu an toàn từ giai đoạn mở rộng 26 tuần. Hơn 350.000 trẻ em và thanh thiếu niên tại Mỹ đang sống chung với bệnh tiểu đường, phần lớn cần điều trị insulin suốt đời.
Afrezza đưa insulin vào phổi thông qua nền tảng Technosphere của MannKind, cho phép hấp thụ nhanh chóng khi bắt đầu bữa ăn mà không cần tiêm. Bệnh nhân đủ điều kiện có thể tiếp cận thuốc với giá 35 USD hoặc thấp hơn mỗi tháng thông qua chương trình hỗ trợ bệnh nhân của MannKind.
"Insulin dùng trong bữa ăn có thể đặc biệt khó khăn đối với trẻ em vì các mô hình ăn uống và ăn vặt, mức độ hoạt động, và các bối cảnh hàng ngày như trường học và thể thao thường thay đổi," Desmond Schatz, giáo sư nhi khoa tại Trường Y Đại học Florida, cho biết. "Với khả năng khởi phát nhanh và liều dùng khi bắt đầu bữa ăn, Afrezza có thể giúp các bác sĩ lâm sàng điều chỉnh liệu pháp insulin phù hợp hơn với cách trẻ em và gia đình sống hàng ngày."
"Đối với các gia đình nuôi dạy trẻ em mắc bệnh tiểu đường, mỗi ngày đều được định hình bởi các quyết định điều trị — và những quyết định đó mang tính cá nhân sâu sắc," Jeff Hitchcock, người sáng lập kiêm giám đốc điều hành của Children With Diabetes, cho biết. "Việc phê duyệt Afrezza cho sử dụng nhi khoa đại diện cho một bước tiến có ý nghĩa."
MannKind sẽ trình bày chín poster tại Kỳ họp Khoa học năm 2026 của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ tại New Orleans vào tuần tới, bao gồm dữ liệu về sự hài lòng trong điều trị nhi khoa và các phân tích về việc sử dụng Afrezza với hệ thống phân phối insulin tự động. Công ty cũng có kế hoạch giới thiệu trải nghiệm thực tế ảo tại gian hàng của mình, minh họa cách insulin dạng hít hoạt động trong phổi.
Afrezza lần đầu tiên được FDA phê duyệt cho người lớn vào tháng 6 năm 2014 và cũng được phê duyệt tại Ấn Độ và Brazil. Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ công nhận thuốc này trong Tiêu chuẩn Chăm sóc như một lựa chọn insulin dùng trong bữa ăn bên cạnh nhiều mũi tiêm hàng ngày và máy bơm insulin.
Việc phê duyệt nhi khoa mở ra một thị trường mới với hơn 350.000 bệnh nhân tiềm năng và đưa MannKind trở thành công ty duy nhất cung cấp insulin dùng trong bữa ăn không cần kim tiêm cho trẻ em. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu kê đơn ban đầu và khả năng của công ty trong việc đảm bảo bảo hiểm chi trả cho nhãn mở rộng.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
