Những điểm chính:
Liệu pháp tế bào nhắm mục tiêu PRAME của Immatics đã làm thu nhỏ khối u ở 63% bệnh nhân mắc ung thư buồng trứng và tử cung kháng platinum, mở ra một lựa chọn tiềm năng mới cho các bệnh mà phương pháp điều trị tiêu chuẩn thường thất bại.
"Những dữ liệu lâm sàng này trên ung thư buồng trứng, ung thư tử cung và sarcoma hoạt dịch, cùng với dữ liệu đã công bố trước đây trên ung thư hắc tố, càng củng cố thêm mục tiêu của chúng tôi trong việc phát triển IMA203CD8 trên các bệnh ung thư dương tính với PRAME ngoài ung thư hắc tố," Cedrik Britten, giám đốc y khoa tại Immatics, cho biết.
Trong số 19 bệnh nhân có thể đánh giá hiệu quả được điều trị ở các liều có ý nghĩa lâm sàng, tỷ lệ đáp ứng khách quan đã được xác nhận là 50%, bao gồm bốn đáp ứng hoàn toàn. Đáp ứng kéo dài nhất đạt 12 tháng. Trong một nhóm riêng gồm 12 bệnh nhân sarcoma hoạt dịch đã được điều trị tích cực trước đó, tỷ lệ đáp ứng đạt 67% với tỷ lệ xác nhận là 64%, bao gồm một đáp ứng hoàn toàn kéo dài khoảng ba năm. Mức độ thu nhỏ khối u xảy ra ở 78% bệnh nhân ung thư phụ khoa và 92% bệnh nhân sarcoma hoạt dịch.
PRAME được biểu hiện ở hơn 50 loại ung thư, mang lại cho Immatics một thị trường tiềm năng rộng lớn nếu liệu pháp tiếp tục cho thấy hiệu quả. Công ty đang mở rộng đánh giá sang các khối u rắn dương tính với PRAME khác và dự kiến sẽ thiết lập liều khuyến cáo cho Giai đoạn 2 vào cuối năm nay. Dữ liệu về độ bền đáp ứng cập nhật dự kiến được công bố vào nửa cuối năm 2026.
IMA203CD8 là một liệu pháp truyền một lần được thiết kế để nhận diện một peptide có nguồn gốc từ PRAME nội bào được trình diện bởi HLA-A*02:01 trên các tế bào ung thư. Liệu pháp này đồng chuyển nạp CD8αβ cùng với TCR PRAME, bổ sung các tế bào T CD4+ có chức năng được thiết kế để tăng cường phản ứng kháng u. Cách tiếp cận này khác với các chất ức chế điểm kiểm soát tiêu chuẩn bằng cách nhắm mục tiêu trực tiếp vào một kháng nguyên tinh hoàn ung thư được biểu hiện trên nhiều loại khối u rắn.
Hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được trên tất cả 39 bệnh nhân đã được điều trị. Các tác dụng phụ phát sinh trong điều trị phổ biến nhất là tình trạng giảm tế bào máu dự kiến liên quan đến quá trình cạn kiệt tế bào lympho. Hội chứng giải phóng cytokine chủ yếu ở mức độ thấp — 44% Độ 1 và 44% Độ 2, với 7% Độ 3. Hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào tác dụng miễn dịch và hội chứng thực bào máu lympho mỗi loại xảy ra ở 7% bệnh nhân. Không có báo cáo về sự kiện Độ 5 liên quan đến điều trị.
Danh mục PRAME của Immatics bao gồm ba ứng viên sản phẩm trên hai phương thức: anzu-cel (IMA203), IMA203CD8 và kháng thể đặc hiệu kép IMA402. Công ty cũng đang khám phá các kết hợp với các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch và với PRAME mRNA của Moderna được thiết kế để tăng cường liệu pháp tế bào.
Dữ liệu đã được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ tại Chicago. Cổ phiếu của Immatics, giao dịch trên Nasdaq dưới mã IMTX, có thể thu hút sự quan tâm gia tăng khi nền tảng này cho thấy hoạt động trên các loại khối u có đặc tính sinh học khác biệt và mức độ biểu hiện PRAME đa dạng, bao gồm cả mức độ thấp hơn trong ung thư biểu mô buồng trứng. Công ty chưa công bố lượng tiền mặt trong thông cáo, nhưng với nhiều chương trình lâm sàng và kế hoạch mở rộng sang các chỉ định bổ sung, quỹ đạo vốn sẽ là một chỉ số quan trọng đối với các nhà đầu tư.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
