GSK Plc và đối tác Ionis Pharmaceuticals Inc. đã nhận được một cú hích lớn khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận xem xét ưu tiên cho thuốc bepirovirsen của họ để điều trị viêm gan B mãn tính, ấn định ngày ra quyết định là 26 tháng 10 năm 2026.
"Là loại thuốc đầu tiên mang lại tỷ lệ chữa khỏi về mặt chức năng có ý nghĩa lâm sàng, bepirovirsen có vị thế độc nhất để điều trị hiệu quả CHB," Brett P. Monia, Giám đốc điều hành của Ionis, cho biết. "Cột mốc này phản ánh tầm ảnh hưởng rộng lớn từ các nghiên cứu khoa học của Ionis và chúng tôi mong đợi tiềm năng của bepirovirsen trong việc giúp đỡ hàng triệu người."
FDA cũng đã cấp cho loại thuốc này chỉ định Liệu pháp Đột phá, một trạng thái dành riêng cho các loại thuốc có thể mang lại sự cải thiện đáng kể so với các lựa chọn hiện có. Hồ sơ đăng ký đã được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn 3 B-Well 1 và B-Well 2, cho thấy bepirovirsen đạt được tỷ lệ chữa khỏi về mặt chức năng có ý nghĩa thống kê—một trạng thái mà virus không thể phát hiện được mà không cần dùng thuốc. Các phương pháp điều trị hiện tại cho hơn 1,7 triệu bệnh nhân viêm gan B mãn tính ở Hoa Kỳ chỉ mang lại tỷ lệ chữa khỏi về mặt chức năng khoảng 1% và thường đòi hỏi phải điều trị suốt đời.
Bepirovirsen, một oligonucleotide antisense, hoạt động bằng cách giảm khả năng nhân lên và sản xuất protein virus của virus viêm gan B, đồng thời kích thích hệ thống miễn dịch. GSK đã được Ionis cấp phép cho loại thuốc này vào năm 2019 và cũng đang tìm cách xin phê duyệt theo quy định tại Châu Âu, Trung Quốc và Nhật Bản. Theo thỏa thuận, Ionis đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán cột mốc và tiền bản quyền theo từng mức từ 10-12% trên doanh thu thuần.
Cập nhật tích cực từ FDA giúp bepirovirsen trở thành phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên trong phân khúc (first-in-class) cho căn bệnh đang ảnh hưởng đến hơn 250 triệu người trên toàn cầu. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi phần trình bày dữ liệu đầy đủ tại Đại hội Hiệp hội Nghiên cứu Gan Châu Âu (EASL) 2026 vào tháng 5.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
