Những điểm chính:
FDA hôm thứ Năm đã phê duyệt Imfinzi (durvalumab) của AstraZeneca kết hợp với BCG cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ nguy cơ cao, phác đồ phối hợp liệu pháp miễn dịch đầu tiên trong lĩnh vực này sau hơn 30 năm.
"Phác đồ durvalumab cộng BCG là liệu pháp mới đầu tiên được phê duyệt trong hơn 30 năm cho bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ nguy cơ cao chưa từng điều trị BCG," Neal Shore, giám đốc START Carolinas và đồng điều tra viên chính trong thử nghiệm, cho biết. "Đáng tiếc, nhiều bệnh nhân trong số này gặp tái phát bệnh đòi hỏi các thủ thuật phẫu thuật lặp lại, cũng như tiến triển bệnh dẫn đến phải cắt bỏ bàng quang."
Phê duyệt dựa trên thử nghiệm Giai đoạn III POTOMAC, cho thấy việc bổ sung một năm Imfinzi vào liệu pháp cảm ứng và duy trì BCG giúp giảm 32% nguy cơ tái phát bệnh, tiến triển hoặc tử vong so với BCG đơn thuần (HR 0,68; KTC 95% 0,50-0,93; P=0,0154). Với thời gian theo dõi trung vị vượt quá năm năm (60,7 tháng), lợi ích xuất hiện trong vòng bốn tháng kể từ khi bắt đầu điều trị. Thời gian sống không bệnh trung vị chưa đạt được ở cả hai nhánh.
Khoảng 31.000 người tại Mỹ đã được điều trị NMIBC nguy cơ cao trong năm 2024, và tới 80% bệnh nhân nguy cơ cao gặp tái phát bệnh trong vòng năm năm. Phê duyệt này đánh dấu sự thay đổi trong tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân chưa từng điều trị BCG trước đó, một nhóm đối tượng không có lựa chọn điều trị mới trong ba thập kỷ. Các đơn đăng ký dựa trên kết quả POTOMAC đang được xem xét tại Liên minh châu Âu, Nhật Bản và một số quốc gia khác.
Phê duyệt này củng cố vị thế của AstraZeneca trong ung thư bàng quang, nơi Imfinzi đạt doanh thu 6,1 tỷ USD trong năm 2025, tăng 37% so với cùng kỳ năm trước. Công ty gần đây đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm VOLGA đánh giá Imfinzi chu phẫu kết hợp enfortumab vedotin trong ung thư bàng quang xâm lấn cơ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi tốc độ áp dụng trong nhóm NMIBC chưa điều trị BCG và các quyết định quản lý tại các thị trường ngoài Mỹ.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
