Các điểm chính:
Dữ liệu ban đầu cho thấy chất ức chế pan-RAS của Erasca có hoạt tính trong các loại ung thư khó điều trị, giúp công ty có vị thế cạnh tranh trước các đối thủ như Amgen và Mirati.
Erasca Inc. (Nasdaq: ERAS) đã báo cáo dữ liệu lâm sàng giai đoạn đầu đầy hứa hẹn cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, ERAS-0015, ở những bệnh nhân có khối u rắn đột biến RAS, cùng với kết quả tài chính quý 1 năm 2026 đảm bảo nguồn vốn hoạt động đến nửa sau năm 2027. Công ty đang phát triển các liệu pháp cho các bệnh ung thư do con đường RAS/MAPK thúc đẩy, một nhóm mục tiêu nổi tiếng là khó khăn.
“Chúng tôi rất hào hứng khi được làm việc với Merck để thúc đẩy sự kết hợp thử nghiệm đầy hứa hẹn này trong các bệnh ung thư do RAS thúc đẩy,” Tiến sĩ Jonathan E. Lim, chủ tịch, CEO và người đồng sáng lập của Erasca cho biết. “Dữ liệu phi lâm sàng cho thấy việc nhắm mục tiêu vào con đường này bằng ERAS-0015 có thể bổ trợ cho việc ngăn chặn PD-1 bằng cách giảm ức chế miễn dịch và thúc đẩy các phản ứng khối u mạnh mẽ và bền vững hơn.”
Thử nghiệm Giai đoạn 1 AURORAS-1 đã cho thấy độ an toàn thuận lợi và xác nhận các phản ứng một phần ở bệnh nhân thuộc nhiều loại khối u khác nhau, bao gồm ung thư phổi không tế bào nhỏ KRAS G12X và ung thư tuyến tụy. Erasca báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 75 triệu USD trong quý với chi phí nghiên cứu và phát triển khoảng 65 triệu USD, trong khi vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ khoảng 385 triệu USD.
Với ước tính có 2,7 triệu ca chẩn đoán khối u đột biến RAS mới hàng năm trên toàn thế giới, một chất ức chế pan-RAS thành công có thể giải quyết một thị trường trị giá hàng tỷ đô la. Tiến triển của Erasca với ERAS-0015, đặc biệt là sự hợp tác mới với Merck (MRK), giúp công ty có vị thế thách thức các chất ức chế đặc hiệu KRAS hiện có từ các công ty như Amgen (AMGN) và Mirati Therapeutics, công ty đã được Bristol Myers Squibb (BMY) mua lại.
ERAS-0015 là một loại thuốc uống thử nghiệm được mô tả là keo phân tử pan-RAS. Không giống như các chất ức chế chọn lọc đột biến chỉ nhắm vào một loại đột biến RAS cụ thể (như G12C), chất ức chế pan-RAS được thiết kế để nhắm vào nhiều biến thể RAS, bao gồm cả các dạng hoang dã. Cách tiếp cận rộng hơn này có thể ngăn chặn sự xuất hiện của kháng thuốc, một thách thức phổ biến trong liệu pháp ung thư nhắm mục tiêu, bằng cách đóng các con đường tín hiệu thay thế mà tế bào ung thư có thể sử dụng để tồn tại. Dữ liệu từ phần tăng liều của thử nghiệm AURORAS-1, cho thấy các phản ứng ở liều thấp tới 8 mg, hỗ trợ tiềm năng của thuốc như một tác nhân tốt nhất trong phân khúc.
Erasca cũng công bố một thỏa thuận hợp tác và cung ứng thử nghiệm lâm sàng quan trọng với Merck. Thỏa thuận sẽ hỗ trợ nghiên cứu AURORAS-1 đánh giá ERAS-0015 kết hợp với liệu pháp kháng PD-1 bom tấn của Merck, KEYTRUDA (pembrolizumab). Cơ sở khoa học là việc ức chế con đường RAS có thể làm cho các khối u dễ bị hệ thống miễn dịch tấn công hơn, có khả năng tăng cường tác dụng của một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch như KEYTRUDA. Theo thỏa thuận, Erasca đang tài trợ cho nghiên cứu và Merck sẽ cung cấp thuốc miễn phí, một sự sắp xếp phổ biến cho phép các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn thử nghiệm các sự kết hợp với các loại thuốc bom tấn đã được thiết lập.
Đối với các nhà đầu tư, Erasca đại diện cho một cơ hội rủi ro cao, phần thưởng cao điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Nguồn vốn hoạt động của công ty đến nửa sau năm 2027 cung cấp sự ổn định tài chính để tiếp tục phát triển danh mục sản phẩm của mình. Các dữ liệu đọc được trong tương lai từ thử nghiệm AURORAS-1, đặc biệt là từ các nhóm thuần tập kết hợp với KEYTRUDA, sẽ là những chất xúc tác quan trọng. Thành công có thể dẫn đến việc tạo ra giá trị đáng kể, nhưng phát triển lâm sàng đầy rẫy sự không chắc chắn và bất kỳ trở ngại nào cũng có thể ảnh hưởng nặng nề đến định giá của công ty.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
