Những điểm chính:
CG Oncology Inc. dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu Giai đoạn 3 cho liệu pháp miễn dịch tiêu hủy khối u (oncolytic immunotherapy) hàng đầu cretostimogene "trong những tháng tới" và nộp đơn xin phê duyệt tại Mỹ vào quý IV, Giám đốc điều hành Arthur cho biết tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Goldman Sachs vào thứ Ba.
"Độ bền đáp ứng mà chúng tôi thấy được là một điểm khác biệt chính," Arthur nói, trích dẫn tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 46% tại 12 tháng và tỷ lệ 42% được duy trì từ 12 đến 24 tháng ở bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) không đáp ứng với BCG. Ông đã so sánh những con số này với Keytruda của Merck, vốn cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 9% sau hai năm, và nadofaragene firadenovec cũng như Atevio, cả hai đều ở "mức 20%."
Cretostimogene, một liệu pháp miễn dịch tiêu hủy khối u được dùng qua đường bàng quang (intravesically), đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn hơn 75% tại bất kỳ thời điểm nào ở nhóm bệnh nhân ung thư biểu mô tại chỗ (carcinoma in situ) trong thử nghiệm then chốt BOND-003. Nghiên cứu đã tuyển dụng một nhóm bệnh nhân đã được điều trị nhiều lần trước đó, bao gồm cả những bệnh nhân đã từng hóa trị như gemcitabine sau khi thất bại với hai đợt điều trị BCG. Arthur cho biết tỷ lệ đáp ứng nhất quán ở nhóm này là một điểm mà công ty dự định sẽ nhấn mạnh trong chiến lược ra mắt của mình.
Công ty cũng đang tiến hành PIVOT-006, một thử nghiệm Giai đoạn 3 ngẫu nhiên đánh giá phẫu thuật cắt bỏ khối u bàng quang qua niệu đạo (transurethral resection of bladder tumor) có hoặc không kết hợp cretostimogene ở bệnh nhân NMIBC nguy cơ trung bình. Quá trình tuyển dụng 364 bệnh nhân đã hoàn thành vào tháng 9 năm 2025, trước thời hạn, với một số tháng ghi nhận 30 đến 50 bệnh nhân đăng ký — tốc độ mà Arthur gọi là "chắc chắn đáng ngạc nhiên" và phản ánh sự nhiệt tình của các bác sĩ. Một phân tích về tính vô ích tạm thời (interim futility analysis) đã được đáp ứng, cho phép thử nghiệm tiếp tục. CG Oncology tin rằng mức giảm 30% nguy cơ tái phát tương đối sẽ có ý nghĩa lâm sàng, vì không có liệu pháp bổ trợ nào được FDA phê duyệt cho nhóm bệnh nhân rộng lớn này. Đơn BLA cho chỉ định nguy cơ trung bình dự kiến vào năm 2027.
Định vị cạnh tranh và Chuẩn bị thương mại
Ung thư bàng quang được phân chia rộng rãi thành bệnh không xâm lấn cơ, chiếm khoảng 80% các trường hợp, và bệnh xâm lấn cơ chiếm 20%. Trong NMIBC, CG Oncology đang nhắm mục tiêu vào bệnh nhân nguy cơ trung bình và nguy cơ cao, mà Arthur ước tính chiếm khoảng 70% dân số NMIBC. Đối với bệnh nhân nguy cơ cao không đáp ứng với BCG, mục tiêu điều trị là ngăn chặn phẫu thuật cắt bàng quang triệt căn (radical cystectomy) — phẫu thuật cắt bỏ bàng quang — và giúp bệnh nhân bảo tồn bàng quang của họ.
Arthur cho biết công ty đã cải thiện việc lưu trữ và phân phối cretostimogene dựa trên phản hồi của khách hàng. Sản phẩm có thể được chuyển từ kho đông lạnh vào tủ lạnh tiêu chuẩn ở nhiệt độ 2 đến 8 độ C, nơi nó ổn định trong 4 đến 6 tuần. Thời gian lưu trú trong các thử nghiệm lâm sàng là khoảng 15 phút đối với DDM, một tác nhân chuyển nạp (transduction agent) được sử dụng trước cretostimogene, sau đó là tối đa 45 phút đến một giờ cho liệu pháp chính. Các cơ sở có khả năng thực hiện BCG thường có thể tích hợp cretostimogene vào quy trình làm việc hiện tại mà không cần đào tạo lại nhiều, Arthur cho biết.
Về sản xuất, CG Oncology đã có cuộc họp đối chiếu trước với FDA tập trung vào hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) và nhận được sự rõ ràng về hồ sơ nộp. Công ty cũng đang chuẩn bị cho các cuộc thanh tra dự kiến của FDA đối với các đối tác sản xuất sau khi nộp đơn, đặc biệt tập trung vào một cơ sở chiết rót-đóng gói (fill-and-finish site) được mua lại vào năm ngoái. Arthur cho biết công ty "rất tự tin" vào sự phù hợp của mình với FDA về kiểm tra phóng thích giải pháp phân tích (analytical release testing) và rằng năng suất cũng như quy mô hiện tại sẽ đáp ứng được những năm đầu ra mắt.
Vị thế tiền mặt và Kế hoạch ra mắt
CG Oncology báo cáo hơn 1 tỷ USD tiền mặt và không có nợ tính đến ngày 8 tháng 5, đảm bảo hoạt động đến năm 2029. Arthur cho biết công ty chưa đưa ra hướng dẫn định giá chính thức nhưng lưu ý rằng các liệu pháp đã được phê duyệt có giá từ khoảng 260.000 USD đến 700.000 USD cho một năm điều trị, và CG Oncology có khả năng "ở mức phù hợp trong phổ đó." Các cân nhắc về định giá có liên quan đến kết quả đọc dữ liệu PIVOT-006 và khả năng có nhiều chỉ định.
Về cơ sở hạ tầng thương mại, Arthur cho biết các điểm tương đồng khi ra mắt chỉ ra lực lượng bán hàng thực địa khoảng 50 đến 75 đại diện, và phân tích nội bộ của công ty nằm trong phạm vi đó. Khoảng 300 cơ sở mạng lưới chiếm khoảng 80% cơ hội kinh doanh, được chia đều giữa các trung tâm học thuật và các phòng khám tiết niệu cộng đồng.
Cổ phiếu của CG Oncology đã tăng đáng kể trong năm qua, được thúc đẩy bởi sức mạnh của dữ liệu BOND-003 và tiềm năng xác định lại tiêu chuẩn chăm sóc trong một thị trường ung thư lớn và chưa được phục vụ đầy đủ. Vị thế tiền mặt của công ty cung cấp một khoảng đệm thông qua nhiều chất xúc tác tiềm năng, bao gồm kết quả đọc dữ liệu PIVOT-006 và đơn nộp BLA quý IV. Nếu được phê duyệt, cretostimogene sẽ trở thành liệu pháp miễn dịch tiêu hủy khối u đầu tiên cho ung thư bàng quang, một thị trường mà không có liệu pháp bổ trợ nào được FDA phê duyệt cho bệnh nhân nguy cơ trung bình và các lựa chọn hiện tại cho bệnh nhân không đáp ứng với BCG vẫn còn hạn chế.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
