Những Điểm Chính:
Thuốc CELMoD mezigdomide của Bristol Myers Squibb đã giảm 52% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với điều trị chuẩn ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc kháng trị, dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3 được công bố hôm thứ Sáu tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO).
"Dữ liệu sống sót tổng thể vẫn chưa hoàn chỉnh, nhưng chúng tôi đã bắt đầu thấy các đường cong phân tách ở thời điểm rất sớm này," bác sĩ Anne Kerber, Trưởng bộ phận phát triển giai đoạn muộn về huyết học, ung thư và liệu pháp tế bào tại Bristol Myers Squibb, cho biết trong một cuộc phỏng vấn.
Thử nghiệm SUCCESSOR-2 đã thu nhận 479 bệnh nhân, những người được dùng hoặc mezigdomide kết hợp với Kyprolis (carfilzomib) của Amgen và dexamethasone, hoặc chỉ dùng Kyprolis và dexamethasone. Bệnh nhân trong nhóm dùng mezigdomide sống không tiến triển bệnh trung bình 18 tháng, so với 8,3 tháng ở nhóm đối chứng. Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tăng gần gấp ba lên 26,7% từ mức 8,9%.
Kết quả này đánh dấu một bước đột phá tiềm năng cho nhóm thuốc phân giải protein CELMoD, vốn chưa nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Mezigdomide được thiết kế để nhắm mục tiêu các yếu tố phiên mã Ikaros và Aiolos, những yếu tố mà tế bào đa u tủy phụ thuộc vào để sống sót. Hồ sơ an toàn cho thấy các tác dụng phụ liên quan đến điều trị ở cấp độ 3 hoặc 4 xảy ra ở 83,7% bệnh nhân trong nhóm dùng mezigdomide so với 56,5% ở nhóm đối chứng, phù hợp với các thử nghiệm trước đây, theo bác sĩ Kerber.
Bristol Myers có kế hoạch thảo luận dữ liệu này với FDA trong những tháng tới. Cơ quan quản lý hiện đang xem xét một ứng viên CELMoD khác của công ty, iberdomide, cho cùng chỉ định, với ngày PDUFA là 17/8. Công ty cũng đã trình bày dữ liệu tại ASCO về golcadomide cho u lympho tế bào B mới chẩn đoán và công bố hơn 60 bài trình bày khoa học trên toàn bộ pipeline ung thư của mình, bao gồm các tài sản như izalontamab brengitecan và pumitamig.
Dữ liệu về mezigdomide củng cố vị thế của Bristol Myers trong lĩnh vực đa u tủy khi công ty phải đối mặt với việc hết hạn bằng sáng chế đối với các thuốc cũ bao gồm Revlimid và Pomalyst. Cổ phiếu của Bristol Myers giao dịch ở mức 58,03 USD, tăng 8,5% từ đầu năm đến nay và 29,9% trong 12 tháng qua. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của FDA về iberdomide vào tháng 8 và mốc thời gian nộp đơn đăng ký của mezigdomide như những chất xúc tác tiếp theo cho cổ phiếu.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
