(P1) Loại thuốc bán chạy nhất của BioMarin, Voxzogo, đã cải thiện đáng kể sự tăng trưởng ở trẻ em mắc dạng bệnh lùn thứ hai, thiết lập một khả năng mở rộng chỉ định có thể tăng thêm hàng trăm triệu doanh thu nhưng phải đối mặt với những câu hỏi về quy mô thị trường và sự cạnh tranh mới. Loại thuốc này đã cho thấy tốc độ tăng trưởng tăng 2,33 cm mỗi năm cho trẻ em bị giảm sản sụn (HCH).
(P2) "Việc thấy những cải thiện về tăng trưởng này là một cột mốc quan trọng mà chúng tôi hy vọng sau bao nhiêu năm không có các lựa chọn điều trị," Andrew Dauber, nghiên cứu viên chính của nghiên cứu và là trưởng khoa nội tiết tại Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết trong một thông cáo. "Những dữ liệu này cho thấy chúng ta có thể đang tiếp cận một kỷ nguyên mới trong cách chúng ta chăm sóc trẻ em bị giảm sản sụn."
(P3) Nghiên cứu Giai đoạn 3 đã ghi danh 80 trẻ em từ 3 đến 17 tuổi. Tại thời điểm 52 tuần, những bệnh nhân được điều trị bằng Voxzogo cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê cao về tốc độ tăng trưởng hàng năm so với giả dược. Thử nghiệm cũng đạt được các mục tiêu phụ quan trọng, cho thấy sự gia tăng đáng kể về chiều cao đứng và sải tay, điều mà công ty lưu ý là rất quan trọng đối với sự độc lập của bệnh nhân.
(P4) Với dữ liệu thành công, BioMarin có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt theo quy định tại Hoa Kỳ vào quý 3 năm nay, sau đó là nộp đơn tại Châu Âu. Trong khi các nhà phân tích coi kết quả này là một chiến thắng, họ nhấn mạnh thách thức trong việc phát triển thị trường cho HCH nhẹ hơn và chống lại các đối thủ mới trong thị trường loạn sản sụn lớn hơn, nơi sự thống trị của Voxzogo đang kết thúc.
### Xây dựng một thị trường mới
Giảm sản sụn (HCH) là một tình trạng di truyền hiếm gặp do đột biến gen FGFR3, làm chậm quá trình chuyển đổi sụn thành xương, dẫn đến bệnh lùn chi ngắn. Đây là một dạng nhẹ hơn của loạn sản sụn (ACH), loại bệnh lùn phổ biến nhất, mà Voxzogo lần đầu tiên được FDA phê duyệt vào năm 2021. Vì tác dụng của nó có thể ít nghiêm trọng hơn, HCH có thể không được chẩn đoán cho đến cuối thời thơ ấu, và như nhà phân tích Christopher Raymond của Raymond James đã lưu ý, có thể có ít "sự cấp bách trong việc điều trị".
Kết quả này đưa BioMarin vượt lên trước các đối thủ cạnh tranh trong không gian HCH. Tuy nhiên, bối cảnh cho chỉ định ACH cốt lõi của nó đang nóng lên. Hai tháng trước, Ascendis Pharma đã giành được sự chấp thuận của FDA cho mũi tiêm mỗi tuần một lần, Yuviwel, một thách thức trực tiếp đối với lịch trình dùng thuốc hàng ngày của Voxzogo. Trong khi đó, BridgeBio có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt loại thuốc uống của mình, infigratinib, vào nửa cuối năm sau khi thử nghiệm Giai đoạn 3 thành công.
### Triển vọng của nhà phân tích và tác động đến nhà đầu tư
Thành công trong HCH mang lại sự mở rộng gia tăng cho thương hiệu Voxzogo, vốn chiếm 927 triệu đô la doanh thu vào năm 2025. Nhà phân tích Cory Kasimov của Evercore ISI dự báo chỉ định mới này có thể tạo ra doanh thu đỉnh điểm 600 triệu đô la, lưu ý rằng BioMarin đã đặt ra một "rào cản hiệu quả tương đối cao" cho các đối thủ. Raymond James ước tính doanh thu khiêm tốn hơn là 178 triệu đô la tại Hoa Kỳ trong vòng 5 năm, cùng với các khoản doanh thu quốc tế bổ sung.
Tuy nhiên, các nhà phân tích của Leerink Partners vẫn thận trọng khi viết rằng "thành công trong riêng HCH khó có thể bù đắp hoàn toàn cho áp lực cạnh tranh ngày càng tăng xuất hiện trong ACH". Họ cũng chỉ ra nhu cầu BioMarin phải "thúc đẩy nhận thức về bệnh tật và cải thiện hành trình chẩn đoán" cho nhóm dân số HCH ít được chẩn đoán hơn. Cổ phiếu của BioMarin (BMRN) đã tăng theo tin tức này, vì dữ liệu tích cực làm giảm rủi ro cho việc mở rộng chương trình. Khả năng xây dựng thị trường HCH của công ty sẽ rất quan trọng để hiện thực hóa toàn bộ tiềm năng của loại thuốc này trong bối cảnh cạnh tranh đang thay đổi.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
