Biohaven bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 thuốc điều trị Basedow thế hệ mới BHV-1300

Biohaven Ltd. đã ghi danh bệnh nhân đầu tiên vào thử nghiệm Giai đoạn 3 của BHV-1300, một loại thuốc thế hệ mới có khả năng phân hủy tự kháng thể gây bệnh Basedow.

"Việc ghi danh bệnh nhân đầu tiên là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng bệnh Basedow," Beth Emerson, Giám đốc Y khoa Điều hành tại Biohaven, cho biết.

Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược sẽ ghi danh khoảng 300 người trưởng thành, với tiêu chí chính là phục hồi chức năng tuyến giáp bình thường sau 26 tuần mà không cần dùng thuốc kháng giáp. Dữ liệu Giai đoạn 1b cho thấy BHV-1300 đã làm giảm hơn 80% tự kháng thể TSHR gây bệnh và bình thường hóa FT4 và FT3 ở bệnh nhân cường giáp Basedow, đồng thời bảo toàn IgG3, IgA, IgM và IgE. Gần 200 cá nhân đã được dùng các chất phân hủy protein ngoại bào MoDE và TRAP của công ty trong thử nghiệm Giai đoạn 1, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức độ nhẹ và tự hồi phục.

Đã hơn 70 năm không có liệu pháp mới nào được phê duyệt cho bệnh Basedow. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 1% dân số toàn cầu và là nguyên nhân phổ biến nhất gây cường giáp. Theo Biohaven, trong số các bệnh nhân dùng thuốc kháng giáp, 93% báo cáo các triệu chứng dai dẳng và 72% báo cáo có từ 5 triệu chứng trở lên. BHV-1300 nhắm mục tiêu vào tự kháng thể TSHR-IgG1 — căn nguyên gốc rễ của bệnh — thay vì tuyến giáp, một sự chuyển hướng so với các phương pháp điều trị hiện tại vốn chỉ ức chế chức năng tuyến giáp hoặc phá hủy tuyến.

BHV-1300 là một chất phân hủy IgG1,2,4 phân tử nhỏ, khai thác con đường thanh thải qua gan của cơ thể để loại bỏ có chọn lọc các kháng thể gây bệnh. Không giống như các chất ức chế FcRn, thuốc này không tác động đến IgG3 — loại kháng thể bảo vệ cơ thể khỏi vi khuẩn, virus và ký sinh trùng — và không đẩy nhanh quá trình thanh thải các liệu pháp sinh học dùng kèm. Thuốc được sử dụng qua bút tiêm tự động được thiết kế để dùng tại nhà.

Nền tảng MoDE được cấp phép độc quyền từ Đại học Yale, nơi công nghệ này ra đời tại Phòng thí nghiệm Spiegel. BHV-1300 là chất phân hủy protein ngoại bào đầu tiên đạt đến thử nghiệm giai đoạn muộn, mở ra một hướng tiếp cận điều trị mới trong lĩnh vực miễn dịch chính xác. Tự kháng thể TSHR cũng gây ra bệnh mắt do tuyến giáp và phù niêm trước xương chày, mở rộng thị trường tiềm năng vượt xa phạm vi cường giáp.

Cổ phiếu Biohaven đã tăng 40% trong năm nay, đưa giá trị thị trường của công ty lên khoảng 2,4 tỷ USD. BofA Securities đã hạ xếp hạng cổ phiếu này xuống Underperform vào thứ Hai, với lo ngại về thuốc điều trị động kinh của công ty, trong khi Raymond James vẫn duy trì xếp hạng Strong Buy với mục tiêu giá 50 USD. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu từ nghiên cứu 300 bệnh nhân, với kết quả tiêu chí chính sau 26 tuần.

Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.