Những điểm chính:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho salanersen của Biogen Inc. trong điều trị teo cơ tủy sống (SMA), một trạng thái có thể đẩy nhanh quá trình phát triển phương pháp điều trị một lần/năm cho căn bệnh thần kinh cơ di truyền hiếm gặp này.
"Việc FDA chỉ định salanersen là liệu pháp đột phá công nhận rằng vẫn còn nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh teo cơ tủy sống, và vẫn còn nhiều điều có thể làm cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này," bác sĩ Diana Castro, thuộc Trung tâm Bệnh Thần kinh Hiếm gặp tại Flower Mound, Texas, cho biết.
Chỉ định này dựa trên một nghiên cứu Giai đoạn 1b trên 24 trẻ em từ 6 tháng đến 12 tuổi được dùng 40 mg hoặc 80 mg salanersen. Ở những người tham gia có nồng độ sợi thần kinh ánh sáng (neurofilament light chain) cơ bản tăng cao — một dấu ấn sinh học của quá trình thoái hóa thần kinh đang diễn ra — mức độ đã giảm 75% sau sáu tháng và được duy trì trong suốt quá trình theo dõi. Mười hai trong số 24 trẻ đã đạt được ít nhất một mốc vận động mới theo Tổ chức Y tế Thế giới, và tất cả đều duy trì các mốc đã được ghi nhận tại thời điểm ban đầu. Liều 80 mg sẽ được đánh giá trong các nghiên cứu Giai đoạn 3. Salanersen nhìn chung được dung nạp tốt ở cả hai liều, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ đến trung bình.
Salanersen là một oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu, được thiết kế để điều chỉnh quá trình ghép nối của tiền-mRNA SMN2 nhằm tăng sản xuất protein SMN. Công nghệ hóa học mới của nó cho phép hiệu lực cao với lịch tiêm nội tủy sống một lần/năm. Biogen đã được cấp phép toàn cầu về phát triển, sản xuất và thương mại hóa từ Ionis Pharmaceuticals Inc., công ty đã phát hiện ra thuốc này. Phương pháp điều trị này là ứng cử viên kế nhiệm tiềm năng cho Spinraza của Biogen, vốn tạo ra khoảng 1,55 tỷ USD doanh thu toàn cầu vào năm ngoái và yêu cầu dùng thuốc ba lần một năm.
Chương trình Giai đoạn 3 bao gồm ba nghiên cứu toàn cầu: STELLAR-1, STELLAR-2 và SOLAR, đánh giá liều 80 mg dùng một lần/năm trên nhiều đối tượng bệnh nhân SMA. SMA ảnh hưởng đến khoảng một trong 10.000 ca sinh sống và là nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh, đặc trưng bởi teo cơ và yếu cơ tiến triển do mất các tế bào thần kinh vận động.
"Chỉ định này phản ánh cam kết liên tục của FDA đối với SMA và sự công nhận về tác động ý nghĩa tiềm năng mà salanersen có thể mang lại," Kenneth Hobby, Chủ tịch Cure SMA, cho biết. "Điều này khẳng định những gì cộng đồng SMA của chúng tôi đã truyền đạt tới cơ quan quản lý gần đây: những nhu cầu cấp bách chưa được đáp ứng vẫn còn tồn tại, và các liệu pháp đầy hứa hẹn xứng đáng có một lộ trình tiến triển nhanh chóng."
Chỉ định đột phá cho thấy quan điểm của FDA rằng salanersen có thể mang lại sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có, bao gồm liệu pháp gen. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu tuyển chọn bệnh nhân từ chương trình Giai đoạn 3, điều này sẽ quyết định liệu lợi thế dùng thuốc một lần/năm có thể đưa salanersen trở thành một lựa chọn cạnh tranh trong thị trường điều trị SMA đang phát triển hay không.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
