Những điểm chính:
BeOne Medicines Ltd. cho biết thuốc ức chế BTK BRUKINSA (zanubrutinib) kết hợp rituximab đã giảm 43% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với phác đồ bendamustine kết hợp rituximab ở những bệnh nhân mắc u lympho tế bào vỏ (mantle cell lymphoma) chưa được điều trị trước đó, đáp ứng tiêu chí chính của nghiên cứu MANGROVE Giai đoạn 3.
"Kết quả này lần đầu tiên chứng minh rằng BRUKINSA kết hợp rituximab, một phác đồ không hóa trị, có thể mang lại những cải thiện chưa từng có về thời gian sống không tiến triển, có khả năng định nghĩa lại mô hình điều trị trên toàn cầu," Amit Agarwal, M.D., Ph.D., Giám đốc Y khoa Huyết học tại BeOne Medicines, cho biết.
Tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,57 (KTC 95%, 0,43–0,76; p<0,0001) có nghĩa là bệnh nhân nhận phác đồ BRUKINSA có nguy cơ tiến triển hoặc tử vong thấp hơn 43% so với những người dùng hóa trị miễn dịch tiêu chuẩn. Thử nghiệm có sự tham gia của 510 bệnh nhân tại 176 trung tâm trên toàn thế giới, trở thành nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu đầu tiên đánh giá một phác đồ không hóa trị dựa trên thuốc ức chế BTK so với hóa trị miễn dịch tiêu chuẩn trong điều trị MCL tiền tuyến. Dữ liệu về sống toàn bộ (overall survival) chưa trưởng thành tại thời điểm phân tích, mặc dù đã quan sát thấy xu hướng mạnh ủng hộ nhóm dùng BRUKINSA.
U lympho tế bào vỏ là một dạng hiếm gặp, ác tính của u lympho không Hodgkin tế bào B, thường ảnh hưởng đến người lớn tuổi — những người thường có bệnh lý nền khiến khả năng dung nạp hóa trị bị hạn chế. Phác đồ MANGROVE cũng loại bỏ nhu cầu điều trị duy trì bằng rituximab, giúp bệnh nhân tránh được khoảng hai năm truyền thuốc. Hồ sơ an toàn của BRUKINSA kết hợp rituximab phù hợp với dữ liệu an toàn đã biết của cả hai thuốc, không có tín hiệu mới nào được ghi nhận.
Phác đồ không hóa trị giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng trong MCL tiền tuyến
Trong nhiều năm qua, phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho MCL tiền tuyến phụ thuộc vào hóa trị miễn dịch như bendamustine kết hợp rituximab, với các tác dụng nặng nề bao gồm ức chế tủy xương, suy giảm miễn dịch kéo dài và độc tính tích lũy. Các nỗ lực trước đây nhằm cải thiện kết quả điều trị bằng thuốc ức chế BTK tập trung vào việc bổ sung chúng vào phác đồ hóa trị thay vì thay thế hóa trị. MANGROVE là thử nghiệm Giai đoạn 3 đầu tiên thúc đẩy phương pháp không hóa trị và không duy trì rituximab ở MCL tiền tuyến.
BRUKINSA là thuốc ức chế BTK thế hệ mới được thiết kế để ức chế mục tiêu hoàn toàn và bền vững. Đây là thuốc ức chế BTK đầu tiên và duy nhất chứng minh được ưu thế vượt trội về thời gian sống không tiến triển so với một thuốc ức chế BTK khác trong thử nghiệm Giai đoạn 3. Được phê duyệt tại hơn 80 thị trường, BRUKINSA đã được sử dụng để điều trị cho hơn 290.000 bệnh nhân trên toàn thế giới.
Kế hoạch nộp hồ sơ pháp lý vào nửa cuối năm 2026
BeOne Medicines có kế hoạch nộp hồ sơ pháp lý toàn cầu vào nửa cuối năm 2026. Kết quả đầy đủ từ MANGROVE, bao gồm dữ liệu hiệu quả và an toàn chi tiết, sẽ được trình bày tại một hội nghị y khoa sắp tới.
Kết quả khả quan này củng cố vị thế của BRUKINSA như một liệu pháp nền tảng trong các bệnh lý ác tính tế bào B và mở ra một tiêu chuẩn tiền tuyến mới tiềm năng trong điều trị MCL. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ bản trình bày dữ liệu đầy đủ và các quyết định pháp lý, những yếu tố có thể mở rộng đối tượng bệnh nhân mà thuốc có thể phục vụ, vượt ra ngoài khuôn khổ bệnh tái phát hoặc kháng trị.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
