Amgen thuê Duke xem xét dữ liệu Tavneos sau khi FDA đe dọa rút phê duyệt

Amgen Inc. đã thuê Viện Nghiên cứu Lâm sàng Duke để xem xét độc lập dữ liệu lâm sàng cho thuốc điều trị bệnh hiếm Tavneos (avacopan) sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đề xuất rút thuốc khỏi thị trường vì lo ngại về an toàn và hiệu quả.

"Việc xem xét mù, độc lập các kết quả chỉ số chính từ nghiên cứu ADVOCATE đã bắt đầu vào tháng 2," Amgan cho biết trong một lá thư ngày 1 tháng 6 được đăng trong hồ sơ của cơ quan quản lý. Công ty có kế hoạch nộp dữ liệu chi tiết cho FDA trước ngày 29 tháng 6.

Vào tháng 4, FDA đã đề xuất rút phê duyệt Tavneos, với lý do thiếu bằng chứng về hiệu quả và những gì cơ quan này gọi là tuyên bố sai lệch trong đơn xin phê duyệt ban đầu. Một tháng trước đó, cơ quan này đã ghi nhận 76 trường hợp tổn thương gan do thuốc với bằng chứng cho thấy mối liên hệ nhân quả với thuốc, bao gồm tám trường hợp tử vong. Khoảng 20 ca tử vong bổ sung liên quan đến rối loạn chức năng gan nghiêm trọng đã được báo cáo tại Nhật Bản ở những bệnh nhân được điều trị bằng Tavneos, theo thông báo an toàn tháng 5 từ đối tác Kissei Pharmaceutical.

Tavneos đã được phê duyệt vào tháng 10 năm 2021 để điều trị viêm mạch máu liên quan đến ANCA hoạt động nặng, một bệnh tự miễn hiếm gặp gây viêm các mạch máu nhỏ và có thể làm tổn thương các cơ quan bao gồm thận và phổi. Amgen đã mua lại thuốc này thông qua thương vụ mua lại ChemoCentryx trị giá 3,7 tỷ USD vào năm 2022. Công ty cho biết họ tin rằng lợi ích của Tavneos lớn hơn rủi ro và việc rút thuốc sẽ không có lợi cho bệnh nhân.

Kết quả của quá trình xem xét của FDA mang ý nghĩa tài chính đáng kể đối với Amgen, công ty có vốn hóa thị trường khoảng 197 tỷ USD và giao dịch ở mức 24,6 lần thu nhập. Nếu Tavneos bị rút khỏi thị trường, công ty sẽ mất đi một tài sản tạo doanh thu trong danh mục bệnh hiếm, danh mục mà họ đã mở rộng vào năm ngoái thông qua việc mua lại Horizon Therapeutics. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của FDA sau khi Amgen nộp dữ liệu vào ngày 29 tháng 6, khi cơ quan quản lý cân nhắc các phát hiện từ quá trình xem xét độc lập so với các tín hiệu an toàn ngày càng gia tăng.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.