Công ty thiết bị y tế Pháp ALS đã nhận được chứng nhận CE của Châu Âu cho PERLA®, một giải pháp bảo quản nội tạng đầu tiên thuộc loại này được thiết kế để chủ động bảo vệ các mảnh ghép và cải thiện kết quả cho hơn 170.000 ca cấy ghép nội tạng được thực hiện hàng năm. Việc phê duyệt này giới thiệu một loại Giải pháp Bảo quản và Bảo vệ (PPS) mới nhằm thay thế các phương pháp lưu trữ lạnh truyền thống.
"Với PERLA®, ALS giới thiệu một Loại Giải pháp Bảo quản và Bảo vệ (PPS) Mới, được thiết kế để chủ động bảo vệ mảnh ghép chống lại tổn thương do thiếu máu cục bộ-tái tưới máu, vượt xa các Giải pháp Lưu trữ Lạnh (CSS) truyền thống," công ty cho biết trong thông báo của mình.
Chứng nhận CE cho phép PERLA® được sử dụng với các mảnh ghép gan và thận tại thị trường Châu Âu. Không giống như các Giải pháp Lưu trữ Lạnh (CSS) chỉ đơn thuần làm chậm quá trình thoái hóa trao đổi chất bằng cách làm mát, công thức của PERLA® sử dụng sự kết hợp của ba tác nhân dược lý được tái sử dụng—trimetazidine, carvedilol và tacrolimus—để chủ động giảm thiểu tổn thương tế bào xảy ra khi dòng máu bị gián đoạn và phục hồi.
Chứng nhận này giúp ALS giải quyết một nhu cầu thiết yếu chưa được đáp ứng trong cấy ghép, nơi có hơn 60% người hiến tạng hiện nay trên 60 tuổi, tạo ra các mảnh ghép dễ bị tổn thương hơn. Công ty đang khởi động một thử nghiệm lâm sàng so sánh trên 500 bệnh nhân để tạo ra dữ liệu đối đầu với CSS, nhằm chứng minh khả năng phục hồi chức năng và sự sống còn của mảnh ghép vượt trội, điều này có thể thúc đẩy việc áp dụng thị trường đáng kể.
Một Mô hình Mới cho Bảo quản
Cấy ghép nội tạng đối mặt với hai thách thức lớn: sự thiếu hụt dai dẳng các nội tạng có sẵn và sự phụ thuộc ngày càng tăng vào các mảnh ghép từ "người hiến tạng tiêu chuẩn mở rộng", những người thường lớn tuổi hơn và có nhiều bệnh lý nền. Theo Đài quan sát toàn cầu về Hiến tặng và Cấy ghép, 170.000 ca cấy ghép được thực hiện mỗi năm chỉ đáp ứng được một phần tư nhu cầu toàn cầu.
Một giai đoạn quan trọng trong bất kỳ ca cấy ghép nào là khoảng thời gian giữa khi lấy tạng và khi cấy ghép, nơi mảnh ghép chịu tổn thương do thiếu máu cục bộ (thiếu oxy) và tổn thương do tái tưới máu sau đó. Trong nhiều thập kỷ, tiêu chuẩn chăm sóc là Giải pháp Lưu trữ Lạnh (CSS), giúp hạ thấp nhiệt độ của cơ quan để làm chậm quá trình trao đổi chất. Tuy nhiên, cách tiếp cận thụ động này không bảo vệ chống lại những tổn thương sinh học tiềm ẩn, vốn rõ rệt hơn ở các cơ quan từ những người hiến tạng lớn tuổi.
Bảo vệ Chủ động để Cải thiện Kết quả
PERLA® đại diện cho một sự chuyển đổi từ làm mát thụ động sang bảo vệ chủ động. Được phát triển bởi một đội ngũ do Silvina Ramella dẫn dắt, một chuyên gia có 30 năm kinh nghiệm trong lĩnh vực bảo quản nội tạng, giải pháp này được thiết kế để sử dụng trong quá trình súc rửa, bảo quản và vận chuyển nội tạng. Công thức của nó bao gồm ba thành phần hoạt tính—trimetazidine, carvedilol và tacrolimus—mà các nghiên cứu đã chỉ ra rằng có thể giúp bảo vệ tế bào khỏi những tác động có hại của thiếu máu cục bộ-tái tưới máu.
Bằng cách chủ động giảm thiểu tổn thương tế bào, ALS nhằm mục đích bảo tồn khả năng chức năng của mảnh ghép, có tiềm năng dẫn đến kết quả bệnh nhân lâu dài tốt hơn và cho phép sử dụng nhiều cơ quan hơn từ những người hiến tạng tiêu chuẩn mở rộng mà nếu không có thể bị loại bỏ.
Xác nhận Lâm sàng trên Quy mô Chưa từng có
Sau chứng nhận CE, ALS ngay lập tức khởi động một thử nghiệm lâm sàng so sánh ngẫu nhiên trên khắp Châu Âu. Nghiên cứu sẽ thu hút khoảng 500 bệnh nhân để đánh giá PERLA® so với các sản phẩm CSS hiện có trong các điều kiện thực tế.
Thử nghiệm này có ý nghĩa quan trọng không chỉ đối với ALS mà còn đối với toàn bộ lĩnh vực, vì chưa có nghiên cứu so sánh quy mô lớn nào về các giải pháp bảo quản được thực hiện trong hơn 30 năm qua. Dữ liệu được tạo ra sẽ đóng vai trò quan trọng trong việc chứng minh tính ưu việt về mặt lâm sàng của PERLA® và thúc đẩy việc áp dụng thương mại. Công ty sẽ trình bày giải pháp mới và thiết kế thử nghiệm tại đại hội Hiệp hội Ghép Gan Quốc tế (ILTS) sắp tới ở Geneva.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
