Một phòng thí nghiệm AI của Israel đã thách thức các giả định hỗ trợ thị trường tiền bản quyền dược phẩm trị giá 10 tỷ USD bằng cách cải thiện một loại thuốc ung thư trị giá tỷ đô chỉ trong tám giờ.
"Nếu một quỹ tiền bản quyền hoặc một nhà sản xuất thuốc sinh học tương tự đưa cho chúng tôi 10 loại thuốc sinh học đang lưu hành trên thị trường vào ngày mai, thực tế chúng tôi có thể cung cấp các dẫn chất tối ưu đã được xác thực trong phòng thí nghiệm cho cả 10 loại thuốc đó trong vòng khoảng một quý," Dov Gertz, giám đốc điều hành và đồng sáng lập của Converge Bio, cho biết.
Startup gồm 40 người này đã sử dụng nền tảng AI của mình để tạo ra một phiên bản mới của cetuximab, một loại kháng thể ung thư với doanh thu hàng năm hơn 1,68 tỷ USD mặc dù bằng sáng chế tại Châu Âu đã hết hạn vào năm 2014. Phiên bản do AI tạo ra, được sản xuất từ một câu lệnh duy nhất trong tám giờ, mang sáu lần chỉnh sửa so với trình tự gốc và cho thấy sự cải thiện 2,1 lần về ái lực liên kết, theo dữ liệu nội bộ của công ty được xác thực bởi cộng hưởng plasmon bề mặt.
Kết quả này tạo ra một loại rủi ro mới cho cơ sở hạ tầng tài chính được xây dựng xung quanh doanh thu từ thuốc. Các quỹ tiền bản quyền, như công ty dẫn đầu thị trường Royalty Pharma, và các bên cho vay mạo hiểm như Hercules Capital, phụ thuộc vào sự sụt giảm doanh thu có thể dự đoán được khi bằng sáng chế hết hạn. Viễn cảnh một đối thủ cạnh tranh tạo ra một phiên bản thuốc cải tiến có thể cấp bằng sáng chế trong vài ngày chứ không phải vài năm có thể thu hẹp giai đoạn thu lợi nhuận của bất kỳ loại thuốc sinh học nào mà nhà đầu tư nắm giữ, đảo lộn các mô hình hỗ trợ một thị trường với hơn 200 tỷ USD doanh thu hàng hiệu dự kiến sẽ mất tính độc quyền vào đầu những năm 2030.
Tuy nhiên, con đường từ kết quả phòng thí nghiệm đến một loại thuốc được đưa ra thị trường vẫn còn dài và tốn kém. "Việc cho rằng hiệu quả của cetuximab trong điều trị ung thư chỉ có thể gói gọn trong ái lực liên kết của nó với EGFR là không chính xác," Eyal Lifschitz, đối tác hợp danh sáng lập tại Peregrine Ventures, cho biết. Lifschitz ước tính rằng mặc dù AI có thể tiết kiệm từ 2 triệu đến 4 triệu USD và từ một đến ba năm trong giai đoạn khám phá ban đầu, nhưng phần lớn chi phí và rủi ro phát triển vẫn nằm ở các thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng.
Sự phát triển này diễn ra khi các công ty dược phẩm lớn khác đang tích hợp các công nghệ tiên tiến. Regeneron đang kết hợp các liệu pháp siRNA và kháng thể của riêng mình để tạo ra một chuỗi nhượng quyền thương mại trị giá hàng tỷ đô la, trong khi Alnylam đang sử dụng các quan hệ đối tác hỗ trợ AI để cải thiện chẩn đoán. Những động thái này cho thấy xu hướng rộng lớn hơn của ngành hướng tới việc sử dụng công nghệ để thay đổi chu kỳ sống của quá trình phát triển thuốc truyền thống.
Kết quả của Converge Bio có nghĩa là các nhà đầu tư giờ đây phải định giá một biến số mới, không thể phòng hộ. Các công cụ AI tương tự có thể được các nhà phát triển gốc sử dụng để kéo dài tuổi thọ của thuốc, tạo ra một "biobetter" ngay trước khi hết hạn bằng sáng chế. Rủi ro hai lưỡi này đe dọa viết lại các đường cong khấu hao vốn đã khiến tiền bản quyền dược phẩm trở thành một loại tài sản ổn định và có lợi nhuận. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ theo dõi các xác nhận tiếp theo của các ứng viên do AI tạo ra và các tiền lệ pháp lý đầu tiên về khả năng cấp bằng sáng chế của chúng để đánh giá hình thái mới của thị trường.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
