Neurogene Inc (NGNE) Fiyatı

Neurogene, Inc., nadiren görülen nörolojik hastalıklar için genetik ilaçların ürün portföyünü geliştirme konusunda faaliyet gösteren klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin merkezi New York City, New York'tadır ve şu anda 107 tam zamanlı çalışanı vardır. Şirket, 2014-03-07 tarihinde ilk halka arzına (IPO) gitmiştir. Şirket, kendi geliştirdiği transgen regülasyon teknolojisi olan Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT) yoluyla, geleneksel gen tedavisiyle ele alınamayan büyük tedavi edilmemiş ihtiyaçları olan nadiren görülen nörolojik hastalıklar için genetik ilaçların bir ürün portföyünü oluşturmaktadır. Klinik aşamadaki programı olan NGN-401, EXACT platformunu kullanmaktadır ve bu program, önemli tedavi edilmemiş ihtiyaçları olan ve nihayetinde önemli nörolojik ve fiziksel bozukluklara ve erken ölüme ilerleyen Rett sendromunun tedavisi için geliştirilmektedir. NGN-401, tek seferlik intraserebral ventriküler (ICV) prosedürüyle uygulanan iki dozun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendiren faz 1/2 açık etiketli, çok merkezli bir klinik deneyde Rett sendromlu kadınlarda değerlendirilmektedir. Şirket aynı zamanda CLN5 Batten hastalığının tedavisi için NGN-101'i geliştirmektedir.