Abeona Therapeutics Inc (ABEO) Finansal

Abeona Therapeutics, Inc., ağır ve yaşamla bağdaşmayan nadir hastalıklar için gen tedavisi geliştiren klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin merkezi Ohio eyaletinin Cleveland kentinde olup şu anda 136 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirketin ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) ürünü, otozomal resesif distrofik epidermolizis bülloza hastalığı olan yetişkin ve pediatrik hastalarda yaraların tedavisi amacıyla geliştirilmiş otolog hücre temelli bir gen tedavisidir. Cleveland, Ohio'daki entegre hücre ve gen tedavisi cGMP üretim tesisi, ZEVASKYN'in ticari üretim süreci için üretim merkezi olarak kullanılmaktadır. Geliştirme portföyü, karşılanmamış tıbbi ihtiyacı yüksek oftalmik hastalıklar için adenovirüs benzeri (AAV) vektör temelli gen tedavilerini içermektedir. Şirketin AAV kapsitleri, çeşitli yıkıcı hastalıklar için tropizm profillerini iyileştirmek amacıyla değerlendirilmektedir. Borçlanma programları arasında ABO-504 (Stargardt hastalığı), ABO-503 (X'e bağlı retinoskizis), ABO-505 (otozomal dominant optik atrofi), UX111 (Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA)), TSHA-102 (Rett Sendromu) ve TSHA-118 (İnfantil Batten Hastalığı (CLN1 Hastalığı)) yer almaktadır.