Revolution Medicines'in pankreas kanseri hastaları için medyan sağkalım süresini ikiye katlayan yeni hapı, bu yılki potansiyel FDA onayı öncesinde erken erişim için yarışan klinikler nedeniyle benzeri görülmemiş bir talep görüyor.
Revolution Medicines'in pankreas kanseri hastaları için medyan sağkalım süresini ikiye katlayan yeni hapı, bu yılki potansiyel FDA onayı öncesinde erken erişim için yarışan klinikler nedeniyle benzeri görülmemiş bir talep görüyor.

(P1) Revolution Medicines (RVMD) tarafından geliştirilen ve ileri evre pankreas kanseri hastalarında sağkalım süresini neredeyse ikiye katlayan deneysel bir hap, en ölümcül kanserlerden biri için potansiyel bir yeni tedavi standardı oluşturuyor. Daraxonrasib adlı ilaç, onlarca yıldır çok az ilerleme kaydedilen bir alan olan pankreas kanseri vakalarının yaklaşık %90'ında bulunan genetik bir mutasyonu hedefliyor.
(P2) Columbia/New York-Presbyterian pankreas merkezi eş direktörü Dr. Gulam Manji, Reuters'a verdiği mülakatta, "Mevcut en iyi kemoterapiyle karşılaştırıldığında sağkalımı ikiye katlamak büyük bir olay. Bu bir kür değil, ancak bu ilacın üzerine koyabileceğimiz yeni bir atılım olduğunu düşünüyorum," dedi.
(P3) Yakın tarihli bir klinik denemede, daraxonrasib ile tedavi edilen hastaların medyan genel sağkalım süresi 13,2 ay iken, standart kemoterapi alanlarda bu süre sadece 6,7 ayda kaldı. Sonuçlar, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ni (FDA) ilaca hızlandırılmış inceleme statüsü vermeye ve 1 Mayıs'ta genişletilmiş bir erişim programına izin vermeye itti; bu da bazı hastaların ilacı resmi onaydan önce ücretsiz olarak alabilmesini sağladı.
(P4) Hastaların ve kliniklerin yoğun talebi, Redwood City, California merkezli bir biyoteknoloji şirketi olan Revolution Medicines için potansiyel bir 'blockbuster' ilaç sinyali veriyor. ABD'de her yıl yaklaşık 67.000 yeni pankreas kanseri vakası teşhis edilirken, daraxonrasib için başarılı bir lansman milyarlarca dolar gelir getirebilir ve şirketi onkoloji alanında büyük bir güç haline getirebilir; ancak şirketin nakit rezervi açıklanmadı.
Onlarca yıldır bilim insanları, mutasyonu çoğu pankreas kanserinin büyümesini tetikleyen KRAS proteinini, pürüzsüz ve kaygan yüzeyi nedeniyle "ilaçla hedeflenemez" (undruggable) bir hedef olarak görüyorlardı. California Üniversitesi, San Francisco ve Harvard Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, esasen hileli proteini devre dışı bırakmak için bir "yapıştırıcı" görevi gören bir ilaç yaratarak yeni bir yaklaşım geliştirdiler. Daraxonrasib, bu mekanizmayı başarıyla kullanan ilk ilaçlardan biridir.
Bu gelişme, kanser araştırmalarında dört dakikalık mil bariyerini aşmaya benzetilerek katı tümörlere karşı savaşta yeni bir cephe açtı. Diğer şirketler şimdiden bu atılımın üzerine inşa etmeye başladılar. Tango Therapeutics (TNGX), pankreas ve akciğer kanseri için daha da etkili kombinasyon tedavileri yaratma umuduyla vopimetostat adlı ilacını daraxonrasib gibi RAS inhibitörleriyle birleştiren bir denemeye aktif olarak hasta kabul ediyor.
Üç yıl önce pankreas kanseri teşhisi konan David Stockton gibi hastalar için ilaç yaşam değiştirici oldu. Stockton, "Teşhis konur konmaz... bunun bir ölüm cezası olduğunu düşündüm," dedi. Yan etkilerin, temel olarak cilt döküntüsü ve küçük mide sorunları olduğunu, bunların kemoterapiden kaynaklanan nöropati ve mide bulantısına kıyasla minimal düzeyde kaldığını bildirdi.
Bir kür olmasa da, uzatılmış sağkalım ve daha yüksek yaşam kalitesi yeni bir umut sunuyor. Stockton, "Altı, dokuz, on iki ay daha kazanabilirsem, muhtemelen bir sonraki büyük gelişmeye kadar hayatta kalırım," dedi. Northwell Health Zuckerberg Kanser Merkezi'nden Dr. Daniel King'e göre, deneme sonuçları açıklandığından beri kliniklerde bu duygu yankı buldu ve "hasta taleplerinde bir patlama" yaşandı.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.