FDA đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá (Breakthrough Therapy Designation) cho elsunersen trong điều trị chứng động kinh ở bệnh não phát triển và động kinh do SCN2A. Quyết định này được đưa ra sau dữ liệu cho thấy mức giảm 77% các cơn động kinh hàng tháng sau khi điều chỉnh giả dược. Cổ phiếu đã tăng 4% sau tin tức này.
Praxis Precision Medicines Inc. đã tăng 4% sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá (Breakthrough Therapy Designation) cho elsunersen trong điều trị chứng động kinh liên quan đến bệnh não phát triển và động kinh do SCN2A.
"Chỉ định này phản ánh sự công nhận của FDA về cả tính cấp bách của nhu cầu chưa được đáp ứng trong SCN2A-DEE lẫn sức mạnh của dữ liệu lâm sàng của chúng tôi," Marcio Souza, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Praxis, cho biết.
Chỉ định này được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm EMBRAVE Part A, một nghiên cứu giai đoạn 1/2 ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược, trên chín bệnh nhi từ 2 đến 12 tuổi. Điều trị bằng elsunersen giúp giảm 77% các cơn động kinh hàng tháng sau khi điều chỉnh giả dược so với ban đầu (p=0,015), với 71% bệnh nhân đạt mức giảm trên 50% và 57% có ít nhất một giai đoạn không có cơn động kinh kéo dài 28 ngày trong suốt giai đoạn điều trị sáu tháng. Hiệu quả được duy trì trong giai đoạn mở rộng nhãn mở lên đến một năm. Tất cả bệnh nhân được điều trị, và không ai trong nhóm dùng giả dược, cho thấy sự cải thiện về giấc ngủ, chức năng vận động, trương lực cơ, sự chú ý hoặc phát triển tâm thần vận động. Liệu pháp này được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc và không có trường hợp ngừng điều trị.
Elsunersen, một oligonucleotide antisense được thiết kế để giảm biểu hiện gen SCN2A, hiện đã có các chỉ định Liệu pháp Đột phá, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA, cùng với chỉ định Thuốc mồ côi và PRIME từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Nghiên cứu then chốt EMBRAVE3 đang tuyển khoảng 30 bệnh nhân theo một lộ trình đăng ký đơn nhánh tinh gọn, phù hợp với hướng dẫn của FDA.
Liệu pháp này nhắm đến SCN2A-DEE khởi phát co giật sớm, một dạng động kinh di truyền hiếm gặp do đột biến tăng chức năng ở gen SCN2A. Các cơn động kinh thường bắt đầu từ giai đoạn sơ sinh và liên quan đến suy giảm phát triển. Hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt giải quyết nguyên nhân di truyền cốt lõi. Chương trình này đang được phát triển hợp tác với Ionis Pharmaceuticals Inc. và RogCon Inc.
Chỉ định đột phá này có thể rút ngắn thời gian phát triển và xem xét đối với elsunersen, có khả năng biến nó thành liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho chứng động kinh do tăng chức năng gen SCN2A. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi tiến độ tuyển bệnh nhân trong thử nghiệm đăng ký EMBRAVE3 như một chất xúc tác tiếp theo.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
