Vertex Pharmaceuticals, Inc. 는 중증 질환 환자를 위한 소분자 약물의 발견, 개발, 제조 및 상업화에 종사하는 글로벌 생명공학 기업입니다. 본사는 매사추세츠주 보스턴에 위치해 있으며 현재 6,400 명의 정규 직원을 고용하고 있습니다. 이 회사는 낭포성 섬유증 (CF) 의 근본 원인을 치료하는 5 가지, 중증 겸상 적혈구 빈혈증 (SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 (TDT) 을 치료하는 1 가지, 중등도에서 중증의 급성 통증을 치료하는 1 가지 등 총 7 가지 승인된 의약품을 보유하고 있습니다. 파이프라인에는 CF, SCD, 베타 지중해빈혈, 급성 및 말초 신경병증 통증, APOL1 매개 신장 질환, IgA 신병증 및 기타 자가면역 신장 질환 및 혈구 감소증, 제 1 형 당뇨병, 강직성 근이영양증 1 형, 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 등의 임상 단계 프로그램이 포함되어 있습니다. 시판 중인 의약품으로는 TRIKAFTA/KAFTRIO(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor), ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor), KALYDECO(ivacaftor) 가 있습니다.