애로헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.)는 유전자 억제를 통해 불치병을 치료하는 약물을 개발하는 바이오제약 회사입니다. 본사는 캘리포니아 주 패서디나에 위치하고 있으며 현재 609명의 정직원을 고용하고 있습니다. 회사의 치료법은 다양한 리보핵산(RNA) 화학물질과 전달 방식을 활용하여 RNA 간섭(RNAi) 기전을 유도함으로써 표적 유전자의 신속하고 깊은, 지속적인 억제를 유발합니다. 회사의 표적 RNAi 분자(TRiMTM) 플랫폼은 리간드 매개 전달 방식을 사용하며 구조적으로 단순하면서도 조직 특이적 표적화가 가능하도록 설계되었습니다. 회사는 심혈관계 및 대사질환, 폐질환, 간질환, 근육질환, 중추신경계 등 다양한 치료 분야에 집중하고 있습니다. 회사에는 약 16개의 임상 단계 후보 약물(전적으로 소유하거나 파트너십을 맺은 약물 포함)이 있으며, 이는 제1상(Phase I)부터 제3상(Phase III)까지 다양한 개발 단계에 있습니다. 주요 파이프라인 제품으로는 Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, GSK5637608, ARO-CFB, ARO-INHBE, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4, ARO-DM1 및 ARO-ATXN2 등이 있습니다.