Agios Pharmaceuticals, Inc.는 전임상 개발 단계에서 다수의 신규 및 조사용 요법을 연구하는 바이오의약품 회사입니다. 이 회사는 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 두고 있으며 현재 486명의 정직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2013년 7월 24일에 기업공개(IPO)를 했습니다. 이 회사는 희귀질환으로 고통받는 환자들을 위한 혁신적인 치료제 개발 및 제공에 중점을 두고 있습니다. 회사는 PK 결핍증 성인 환자를 위한 세계 최초의 피루브산 키나아제(PK) 활성화제를 시판하고 있으며, 이는 심각한 용혈성 빈혈에 대한 첫 번째 질병 경과 변화 치료제입니다. 포트폴리오 내 주요 제품 후보물질인 PYRUKYND(미타피바트)는 정상형 및 돌연변이 피루브산 키나아제(PK) 효소 모두를 활성화시켜 용혈성 빈혈 치료 가능성이 있는 약물입니다. 또한 회사는 저위험 골수이형성증후군(LR MDS) 및 용혈성 빈혈 치료 가능성을 지닌 신규 PK 활성화제 테바피바트, 페닐케톤뇨증(PKU) 치료 가능성을 지닌 페닐알라닌 하이드록실라제(PAH) 안정제 AG-181, 그리고 알나일람 제약사로부터 기술 도입한 AG-236(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.의 siRNA)을 개발 중에 있으며, AG-236은 적혈구증(hyperviscosity) 증후군(PV) 치료를 위해 수막세로틴 프로테아제 6(TMPRSS6) 유전자를 표적합니다.