Agios Pharmaceuticals Inc (AGIO) 财务

Agios Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，从事研究引擎、多种新型药物和临床前开发阶段的试验性疗法。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前有486名全职雇员。该公司于2013年7月24日上市。公司致力于为患有罕见疾病患者开发和提供变革性的疗法。公司目前销售一种首个面世的丙酮酸激酶（PK）激活剂，适用于患有PK缺乏症的成年人，这是首个针对致残性溶血性贫血的疾病修正疗法。其主要产品候选药物PYRUKYND（mitapivat）是一种可激活野生型和突变型丙酮酸激酶（PK）酶的药物，有望用于治疗溶血性贫血。此外，公司还在开发tebapivat，这是一种新型PK激活剂，有望用于治疗低危骨髓增生异常综合征（LR MDS）和溶血性贫血；AG-181，一种苯丙氨酸羟化酶（PAH）稳定剂，有望用于治疗苯丙酮尿症（PKU）；以及AG-236，这是一种从Alnylam Pharmaceuticals, Inc.授权获得的靶向跨膜丝氨酸蛋白酶6（TMPRSS6）基因的siRNA药物，有望用于治疗真性红细胞增多症（PV）。