레전드 바이오테크, LB2501 림프종 임상서 100% 반응률 기록

레전드 바이오테크(Legend Biotech Corp.)의 실험적 생체 내(in vivo) CAR-T 치료제 LB2501이 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨림프종 환자 12명을 대상으로 한 고용량 수준에서 100%의 객관적 반응률을 나타냈으며, 6명 중 5명의 환자가 완전 관해를 달성했다.

"환자 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성함으로써, 이 접근법은 치료 전달을 간소화하고 기존 CAR-T 세포 치료를 받을 수 없었던 환자들의 접근성을 확대할 잠재력을 가지고 있습니다,"라고 레전드 바이오테크의 잉 황 최고경영자는 말했다. LB2501은 비-T 세포의 형질도입을 제한하면서 T 세포 특이성을 강화하도록 설계된 독자적인 렌티바이러스 벡터 플랫폼인 TaVec을 기반으로 구축되었다고 그녀는 설명했다.

용량 수준 2에서, 중앙 추적 관찰 기간 2.2개월 기준 6명의 환자 중 완전 관해율은 83.3%에 도달했다. 모든 반응은 4월 1일 데이터 마감 시점까지 지속되었다. CAR-T 세포는 단일 정맥 주입 후 최대 116일 동안 말초 혈액에서 검출되었으며, 해당 치료법은 승인된 CAR-T 제품의 표준 전처치 단계인 림프고갈 화학요법 없이도 용량 의존적 생체 내 증식을 유도했다. 용량 제한 독성, 심각한 부작용 또는 사망은 보고되지 않았다. 사이토카인 방출 증후군은 환자의 66.7%에서 발생했으나 모두 2등급 이하였으며, 면역 효과세포 관련 신경독성 증후군은 관찰되지 않았다. 렌티바이러스 벡터 또는 CAR-T 세포와 관련된 3등급 이상의 부작용은 림프구 및 호중구 수 감소에 국한되었다.

이번 데이터는 LB2501을 생체 내 CAR-T라는 새로운 분야에서 최초 계열(first-in-class) 후보물질로 자리매김하게 한다. 이 접근법은 노바티스의 킴리아(Kymriah), 길리어드 사이언스의 예스카르타(Yescarta), 브리스톨 마이어스 스퀴브의 브레얀지(Breyanzi)와 같은 승인된 치료제에 필요한 수주일간의 세포 제조 공정을 없애는 것을 목표로 한다. 이러한 기존 체외(ex vivo) 제품들은 환자의 T 세포를 채취한 후 중앙 시설에서 유전자 조작을 거쳐 다시 주입하는 과정을 필요로 하며, 이는 2주에서 4주가 소요되어 급속히 진행되는 질환을 가진 환자들은 치료 대상에서 제외된다. 레전드의 접근법은 렌티바이러스 벡터를 정맥 내로 투여해 체내에서 T 세포를 프로그래밍함으로써 제조 공정을 완전히 생략한다. 회사는 6월 14일 스톡홀름에서 열리는 유럽혈액학회(EHA) 2026 총회에서 늦게 발표되는 구두 세션을 통해 전체 1상 결과를 발표할 계획이다.

약 3,000명의 직원을 두고 있으며 독립형 세포 치료 기업으로는 최대 규모인 레전드 바이오테크는 이미 파트너사인 존슨앤드존슨과 함께 다발성 골수종 치료제 CARVYKTI를 판매하고 있다. LB2501 프로그램은 CAR-T 전문성을 비호지킨림프종으로 확장한 것이며, 미국암학회에 따르면 올해 미국에서 약 79,320명이 이 암으로 진단받을 것으로 예상된다. B세포 림프종은 NHL 사례의 약 85%를 차지한다. 레전드 주가는 데이터 발표 후 6월 2일 42% 급등한 36.28달러를 기록했으며, 관계사인 젠스크립트 바이오(Genscript Bio)의 주가는 홍콩에서 19% 상승한 14.48홍콩달러를 나타냈다. 회사는 LB2501 프로그램에 대한 구체적인 현금 보유액을 공개하지 않았으며, 해당 프로그램은 추가 용량 증량 및 확장 코호트가 진행 중인 초기 개발 단계에 머물러 있다.

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