Dữ liệu U tủy của Arcellx gây áp lực lên thị trường CAR-T
## Tóm tắt điều hành
Arcellx và đối tác Kite, một công ty của **Gilead**, đã trình bày dữ liệu rất tích cực từ nghiên cứu pivotal Phase 2 iMMagine-1 cho liệu pháp CAR-T của họ, anitocabtagene autoleucel (anito-cel), tại Hội nghị thường niên Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH). Các kết quả cho thấy phản ứng sâu và bền vững ở những bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc kháng trị (RRMM), báo hiệu một sự phát triển cạnh tranh đáng kể trên thị trường liệu pháp tế bào. Với kế hoạch ra mắt vào năm 2026, dữ liệu này định vị anito-cel để thách thức các phương pháp điều trị hiện có và mới nổi, tăng cường tầm quan trọng chiến lược của sự khác biệt lâm sàng và năng lực sản xuất.
## Chi tiết sự kiện
Nghiên cứu iMMagine-1 đã đánh giá một lần truyền **anito-cel** ở 117 bệnh nhân RRMM đã được điều trị nhiều trước đó. Sau thời gian theo dõi trung bình 15,9 tháng, liệu pháp đã đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) 96%, theo đánh giá của một ủy ban đánh giá độc lập. Đáng chú ý, 74% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt hoặc đáp ứng hoàn toàn (sCR/CR). Điều trị cũng dẫn đến 95% bệnh nhân âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) ở những bệnh nhân có thể đánh giá được, cho thấy mức độ đáp ứng sâu.
Sự bền vững của đáp ứng là một phát hiện quan trọng, với tỷ lệ sống sót không tiến triển bệnh (PFS) là 82,1% ở 12 tháng và 61,7% ở 24 tháng. Hồ sơ an toàn được mô tả là có thể dự đoán và quản lý được. Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) được quan sát thấy ở 86% bệnh nhân, nhưng 83% trường hợp là Độ 1 hoặc thấp hơn. Hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS) chỉ xảy ra ở 8% bệnh nhân, và không có độc thần kinh chậm nào được báo cáo.
## Ý nghĩa thị trường
Hiệu suất mạnh mẽ của **anito-cel** định vị **Arcellx** và **Gilead (Kite)** để chiếm một phần đáng kể thị trường đa u tủy khi ra mắt theo kế hoạch vào năm 2026. Các kết quả này đặt ra một thách thức trực tiếp đối với các nhà cung cấp khác trong không gian CAR-T nhắm mục tiêu BCMA, bao gồm **Legend Biotech** và đối tác Johnson & Johnson, những người đang thương mại hóa Carvykti. Dữ liệu có thể tác động tiêu cực đến tâm lý thị trường đối với các đối thủ cạnh tranh.
Hơn nữa, các kết quả làm nổi bật sự khác biệt chiến lược trong lĩnh vực này. **Anito-cel** là một liệu pháp tự thân, sử dụng các tế bào đã được chỉnh sửa của chính bệnh nhân. Điều này trái ngược với phương pháp allogeneic ("có sẵn") đang được phát triển bởi các đối thủ cạnh tranh như **CARsgen Therapeutics** cho ứng cử viên của họ, CT0596. Mặc dù các liệu pháp allogeneic hứa hẹn sự phức tạp sản xuất thấp hơn, **Arcellx** và **Kite** đang đặt cược vào hiệu quả và hồ sơ an toàn có thể vượt trội của liệu pháp dựa trên D-Domain tự thân của họ để giành thị phần.
## Bình luận của chuyên gia
Các chuyên gia trong ngành và lãnh đạo công ty đã coi các kết quả này là một tiến bộ lâm sàng đáng kể. Tiến sĩ Krina Patel, điều tra viên chính từ Trung tâm Ung thư MD Anderson Đại học Texas, đã lưu ý tầm quan trọng của hồ sơ liệu pháp:
> "Tôi rất được khích lệ bởi độ sâu của các đáp ứng trong nghiên cứu iMMagine-1. Đối với các bác sĩ lâm sàng, chúng tôi dựa vào các liệu pháp mang lại hiệu quả ý nghĩa liên tục, hồ sơ an toàn có thể dự đoán được và sản xuất đáng tin cậy. Anito-cel chứng minh rằng nó có thể trở thành một lựa chọn điều trị mới quan trọng..."
Cindy Perettie, Phó Chủ tịch Điều hành tại **Kite**, đã nhấn mạnh tầm nhìn chiến lược:
> "Các đáp ứng sâu, bền vững được thấy với iMMagine-1, kết hợp với hồ sơ an toàn có thể dự đoán và quản lý được cùng với sản xuất nhanh chóng và đáng tin cậy, làm nổi bật tiềm năng của anito-cel để xác định lại việc chăm sóc."
## Bối cảnh rộng hơn
Thông báo này đến trong bối cảnh đổi mới và cạnh tranh gay gắt trong lĩnh vực liệu pháp tế bào và gen. Việc FDA gần đây đã phê duyệt **CASGEVY**, một liệu pháp dựa trên CRISPR từ **Vertex Pharmaceuticals** để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, đã chứng minh tiềm năng biến đổi và khả năng thương mại của các phương pháp điều trị tiên tiến này. Dữ liệu tích cực cho **anito-cel**, cùng với các kết quả ban đầu đầy hứa hẹn từ **Terns Pharmaceuticals** và LYT-200 của Gallop Oncology, nhấn mạnh một xu hướng rộng hơn về tiến bộ nhanh chóng trong điều trị các bệnh ung thư máu phức tạp. Tiến bộ này đang tạo ra một thị trường đông đúc và cạnh tranh cao, nơi thành công lâu dài sẽ được quyết định không chỉ bởi hiệu quả mà còn bởi sự an toàn, hiệu quả sản xuất và khả năng tiếp cận thị trường.
