レボリューション・メディシンズの薬、膵臓がんの90%で生存期間を倍増

(P1) レボリューション・メディシンズ（RVMD）の試験的な錠剤が、進行膵臓がん患者の生存期間をほぼ倍増させ、最も致死率の高いがんの一つに対する潜在的な新しい標準治療を生み出そうとしています。ダラキソンラシブと呼ばれるこの薬は、膵臓がん症例の約90%に存在する遺伝子変異を標的としており、この分野は数十年にわたり進展がほとんど見られませんでした。

(P2) 「現在利用可能な最良の化学療法と比較して生存期間が倍増することは非常に大きな出来事です」と、コロンビア大学/ニューヨーク・プレスビテリアン病院の膵臓センター共同ディレクターであるグラム・マンジ博士はロイターのインタビューで語りました。「完治させるものではありませんが、この薬は私たちがさらに発展させていける新しい画期的な一歩だと思います」

(P3) 最近の臨床試験では、ダラキソンラシブで治療された患者の全生存期間の中央値は13.2ヶ月でしたが、標準的な背景化学療法を受けた患者ではわずか6.7ヶ月でした。この結果を受けて、米国食品医薬品局（FDA）はこの薬に迅速審査を認め、5月1日から拡大アクセスプログラムを許可しました。これにより、正式な承認前に一部の患者が無料で薬を受け取ることが可能になりました。

(P4) 患者とクリニックからの強烈な需要は、カリフォルニア州レッドウッドシティに拠点を置くバイオテック企業、レボリューション・メディシンズにとって潜在的なメガヒット（ブロックバスター）の兆しです。米国では毎年約6万7000人の膵臓がん患者が新たに診断されており、ダラキソンラシブの発売に成功すれば、数十億ドルの収益を生み出し、オンコロジー分野における主要勢力としての地位を確立する可能性があります。ただし、同社のキャッシュランウェイについては公開されていません。

「創薬不可能」な標的への新アプローチ

数十年にわたり、科学者たちはほとんどの膵臓がんの増殖を促すKRASタンパク質を、その滑らかで滑りやすい表面から「創薬不可能（アンドラッガブル）」な標的であると考えてきました。カリフォルニア大学サンフランシスコ校とハーバード大学の研究者たちは新しいアプローチを開発し、異常なタンパク質を無効化するための実質的な「接着剤」として機能する薬を作り上げました。ダラキソンラシブは、このメカニズムを成功させた初期の薬剤の一つです。

この開発は、がん研究における「1マイル4分の壁を破る」ことに例えられ、固形がんとの闘いにおける新しい戦線を開きました。他の企業もすでにこの突破口に基づいた開発を進めています。タンゴ・セラピューティクス（TNGX）は、自社の薬剤ボピメトスタットとダラキソンラシブのようなRAS阻害剤を組み合わせた試験に患者を積極的に登録しており、膵臓がんと肺がんに対するより効果的な併用療法の構築を目指しています。

患者にとっての「ゲームチェンジャー」

3年前に膵臓がんと診断されたデビッド・ストックトンさんのような患者にとって、この薬は人生を変えるものでした。「診断された瞬間……私の頭をよぎったのは、それが死刑宣告だということでした」とストックトンさんは語ります。彼は、副作用は主に発疹と軽微な胃の不調であり、化学療法による神経障害や吐き気に比べれば最小限であると報告しました。

完治ではありませんが、延長された生存期間と高いQOL（生活の質）は新しい希望を与えます。「さらに6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月と延命できれば、おそらく次の素晴らしい治療法にたどり着けるでしょう」とストックトンさんは言います。ノーシュウェル・ヘルスのザッカーバーグがんセンターのダニエル・キング博士によると、試験結果が発表されて以来、クリニックには「患者からのリクエストが殺到」しており、この思いは現場でも共有されています。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。