- 米国FDAは、慢性B型肝炎治療薬bepirovirsenに対し、優先審査および画期的治療薬（Breakthrough Therapy）指定を付与しました。
- IonisとGSKが開発した同薬は、第3相試験で有意な機能的治癒率を示し、既存の治療法に対する重要な優位性を証明しました。
- FDAの判断は2026年10月26日までに下される予定で、100万人以上の米国人患者を抱える市場を開拓する可能性があります。
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GSKのB型肝炎薬、FDAが優先審査を受理 アイオニスに追い風
GSK Plcとそのパートナーであるアイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals Inc.）は、米国食品医薬品局（FDA）が慢性B型肝炎治療薬bepirovirsenの優先審査を受理したことで、大きな弾みをつけました。FDAはPDUFAアクションデートを2026年10月26日に設定しました。
アイオニスの最高経営責任者（CEO）であるブレット・P・モニア氏は、「臨床的に意義のある機能的治癒率をもたらす初の薬剤として、bepirovirsenは慢性B型肝炎（CHB）を効果的に治療できる独自の地位を確立しています。このマイルストーンは、アイオニスの科学の幅広い影響力を反映したものであり、bepirovirsenが何百万人もの人々を救う可能性に期待しています」と述べました。
FDAはまた、既存の治療法よりも大幅な改善をもたらす可能性がある薬剤に与えられる「画期的治療薬（Breakthrough Therapy）」の指定を付与しました。今回の申請は、第3相試験であるB-Well 1およびB-Well 2試験のデータに基づいています。これらの試験では、bepirovirsenが統計的に有意な機能的治癒率（投薬なしでウイルスが検出されない状態）を達成したことが示されました。現在、170万人を超える米国の慢性B型肝炎患者に対する既存治療の機能的治癒率は約1％に過ぎず、多くの場合、生涯にわたる治療が必要となります。
アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤であるbepirovirsenは、B型肝炎ウイルスの複製能力とウイルス粒子の産生能力を低下させると同時に、免疫系を刺激することで作用します。GSKは2019年にアイオニスから同薬のライセンスを取得しており、欧州、中国、日本でも規制当局の承認を目指しています。契約に基づき、アイオニスはマイルストーン支払いに加え、純売上高の10〜12％の段階的なロイヤリティを受け取る権利を有しています。
今回のFDAによる前向きな進展により、bepirovirsenは世界で2億5,000万人以上の患者がいる疾患に対する初のクラス（first-in-class）治療薬となる可能性があります。投資家は、5月に開催される欧州肝臓学会（EASL）2026会議で発表される詳細なデータに注目することになります。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。