Prix Neurogene Inc (NGNE)

Neurogene, Inc. est une entreprise biotechnologique en phase clinique qui développe un portefeuille de médicaments génétiques destinés aux maladies neurologiques rares. L'entreprise a son siège à New York City, New York, et emploie actuellement 107 personnes à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 7 mars 2014. Grâce à sa technologie propriétaire de régulation des transgènes, appelée Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), la société constitue un portefeuille de médicaments génétiques pour les maladies neurologiques rares qui ne peuvent pas être traitées efficacement par les thérapies géniques conventionnelles. Son programme en phase clinique, NGN-401, utilise la plateforme EXACT et est en développement pour le traitement du syndrome de Rett, une maladie touchant une population de patients présentant un besoin médical important non satisfait, et qui évolue finalement vers des déficiences neurologiques et physiques sévères ainsi qu'une mortalité prématurée. NGN-401 est évalué chez des patientes souffrant du syndrome de Rett dans un essai clinique multicentrique ouvert et de phase 1/2 visant à étudier la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de deux doses de NGN-401 administrées à l'aide d'une procédure unique d'injection intraventriculaire cérébrale (IVC). La société développe également NGN-101 pour le traitement de la maladie de Batten de type CLN5.