Larimar Therapeutics Inc (LRMR) Gagner

Larimar Therapeutics, Inc. est une entreprise biopharmaceutique en phase clinique, qui se consacre à la recherche, au développement et à la commercialisation de traitements novateurs contre les troubles mitochondriaux et l'ataxie de Friedreich. L'entreprise a son siège à Bala Cynwyd, en Pennsylvanie, et emploie actuellement 65 personnes à plein temps. Elle a effectué son introduction en bourse le 19 juin 2014. L'entreprise concentre ses efforts sur le développement de traitements pour les patients souffrant de maladies rares complexes en utilisant sa plate-forme technologique novatrice de peptides pénétrant les cellules (CPP). Le principal candidat produit de la société, le nomlabofusp, est une protéine de fusion recombinante administrée par voie sous-cutanée destinée à fournir la frataxine tissulaire (FXN), une protéine essentielle, aux mitochondries des patients atteints d'ataxie de Friedreich (FA). La FA est une maladie rare, progressive et mortelle dans laquelle les patients ne peuvent pas produire suffisamment de FXN en raison d'une anomalie génétique. Sa plate-forme CPP, qui permet à une molécule thérapeutique de traverser la membrane cellulaire afin d'atteindre des cibles intracellulaires, pourrait permettre le traitement d'autres maladies rares et orphelines. L'entreprise compte utiliser sa plate-forme propriétaire pour cibler d'autres indications orphelines caractérisées par des carences ou des modifications du contenu ou de l'activité intracellulaire.