BridgeBio Pharma Inc (BBIO) Gagner

BridgeBio Pharma, Inc. s'engage dans l'identification et le développement de médicaments innovants destinés aux patients souffrant de maladies mendéliennes. L'entreprise est basée à Palo Alto, en Californie, et compte actuellement 725 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 27 juin 2019. La société découvre, crée, teste et met au point des traitements transformateurs pour les patients atteints de maladies génétiques. Son portefeuille de programmes en développement s'étend de la recherche fondamentale à des essais cliniques avancés, incluant Attruby, une molécule petite taille orale qui agit comme stabilisateur quasi-complet de la transthyrétine (TTR), destiné au traitement de la cardiomyopathie liée à l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou variante (ATTR-CM) ; Beyonttra pour le traitement de l’amylose à TTR ; l’infigratinib à faible dose, un inhibiteur sélectif oral de la tyrosine kinase FGFR1-3, destiné au traitement des enfants atteints d’achondroplasie et d’hypochondroplasie ; Encaleret, une molécule petite taille orale antagoniste du récepteur sensible au calcium (CaSR), en cours de développement pour le traitement de l’hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1) ; et BBP-418, destiné au traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I. La société mène également une étude de phase 1/2 (CANaspire) sur le BBP-812 pour la maladie de Canavan.