Regenxbio Inc (RGNX) Ganando

REGENXBIO, Inc. es una empresa biotecnológica en etapa clínica dedicada al desarrollo, comercialización y licenciamiento de terapias génicas con virus adenoasociado recombinante. La compañía tiene su sede en Rockville, Maryland, y actualmente cuenta con 353 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su oferta pública inicial (IPO) el 17 de septiembre de 2015. La empresa ha desarrollado una cartera de programas de terapia génica mediante el uso de su plataforma de entrega de terapia génica basada en virus adenoasociado (AAV) de propiedad exclusiva (Plataforma Tecnológica NAV) para tratar enfermedades genéticas. Su enfoque se centra en tres áreas: enfermedades retinianas, neuromusculares y neurodegenerativas. Sus terapias AAV en investigación incluyen ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121 y RGX-111. La compañía está desarrollando ABBV-RGX-314 en colaboración con AbbVie para tratar poblaciones amplias de pacientes afectados por degeneración macular relacionada con la edad húmeda, retinopatía diabética (DR) y otras enfermedades retinianas crónicas caracterizadas por pérdida de visión. La empresa está desarrollando RGX-202 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Asimismo, la compañía está desarrollando RGX-121 para tratar la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II), una enfermedad de depósito lisosómico progresiva y neurodegenerativa.