Beam Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica que se dedica a la creación de una plataforma integrada para medicamentos genéticos precisos. La empresa tiene su sede en Cambridge, Massachusetts, y cuenta actualmente con 483 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su OPI el 06-02-2020. La gama de tecnologías de edición genética de la empresa se basa en la edición de bases, una tecnología diseñada para permitir cambios únicos y precisos de bases en secuencias genómicas específicas, sin producir roturas de doble hebra en el ADN. Sus programas principales se centran en la enfermedad falciforme y la deficiencia de alfa-1 antitripsina, y también desarrolla programas dedicados a otras enfermedades genéticas. Sus programas principales incluyen BEAM-101, Trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas personalizadas (ESCAPE), BEAM-302 y BEAM-301. BEAM-101 es una terapia investigacional específica del paciente, autóloga de células madre hematopoyéticas (HSC). ESCAPE es un enfoque potencialmente no genotóxico para el trasplante de células madre hematopoyéticas. BEAM-302 es una formulación de nanopartículas lipídicas dirigidas al hígado de reactivos de edición de bases diseñada para ofrecer un tratamiento único para corregir la mutación puntual E342K (genotipo PiZZ).