Beam Therapeutics Inc (BEAM) Tài chính

Beam Therapeutics, Inc. là một công ty công nghệ sinh học, hoạt động trong việc xây dựng nền tảng tích hợp cho các loại thuốc điều trị gen chính xác. Công ty có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts và hiện đang sử dụng 483 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 6 tháng 2 năm 2020. Bộ công nghệ chỉnh sửa gen của công ty dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa base, một công nghệ được thiết kế để cho phép thay đổi chính xác, dự đoán được và hiệu quả từng base đơn lẻ tại các trình tự gen đích mà không gây ra các đứt gãy sợi kép trong axit deoxyribonucleic (DNA). Các chương trình dẫn đầu của công ty tập trung vào bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin, đồng thời cũng đang phát triển các chương trình khác cho các bệnh di truyền. Các chương trình chính bao gồm BEAM-101, Thoát khỏi kháng thể tế bào gốc được lập trình ghép nối (ESCAPE), BEAM-302 và BEAM-301. BEAM-101 là một liệu pháp điều tra tế bào gốc tạo máu (HSC) tự thân, đặc hiệu theo từng bệnh nhân. ESCAPE là một phương pháp tiềm năng không gây độc cho gen trong ghép tế bào gốc tạo máu. BEAM-302 là dạng chế phẩm nanoparticle lipid hướng gan các tác nhân chỉnh sửa base, được thiết kế nhằm cung cấp phương pháp điều trị một lần để sửa chữa đột biến điểm E342K (kiểu gen PiZZ).