Abeona Therapeutics Inc (ABEO) Ganando

Abeona Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica dedicada al desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras graves y potencialmente mortales. La compañía tiene su sede en Cleveland, Ohio, y cuenta actualmente con 136 empleados a tiempo completo. Su producto ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) es una terapia génica basada en células autólogas para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermolisis bullosa distrófica recesiva. Su instalación integrada para la fabricación de terapias celulares y génicas bajo normas cGMP en Cleveland, Ohio, sirve como sitio de fabricación para la producción comercial de ZEVASKYN. Su cartera de desarrollo incluye terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) destinadas a enfermedades oftálmicas con una elevada necesidad médica no cubierta. Sus cápsides de AAV están siendo evaluadas para mejorar los perfiles de tropismo para diversas enfermedades devastadoras. Sus programas en investigación incluyen ABO-504 (enfermedad de Stargardt), ABO-503 (retinosquisis ligada al cromosoma X), ABO-505 (atrofia óptica autosómica dominante), UX111 (síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)), TSHA-102 (síndrome de Rett) y TSHA-118 (enfermedad de Batten infantil (enfermedad CLN1)).