Sarepta Inicia el Reclutamiento para un Estudio de Seguridad Clave de 25 Pacientes
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) anunció el 16 de marzo de 2026 que ha comenzado el cribado y reclutamiento de pacientes para la Cohorte 8 de su estudio ENDEAVOR. Este ensayo pivotal evaluará un protocolo de seguridad de inmunosupresión mejorado para su terapia génica, ELEVIDYS, en individuos no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La cohorte está programada para reclutar aproximadamente 25 participantes en los Estados Unidos.
El diseño del estudio aborda directamente las preocupaciones de seguridad que han obstaculizado la terapia. Los participantes recibirán el inmunosupresor sirolimus durante 14 días antes de la infusión de ELEVIDYS y durante 12 semanas después. Los criterios de valoración primarios del ensayo son la incidencia de lesión hepática aguda (ALI) y la medición de la expresión de ELEVIDYS-distrofina a las 12 semanas, proporcionando un paquete de datos claro para la revisión regulatoria.
Camino para Recuperar el Mercado Después de que la Restricción Redujera las Ventas a 131,5 Millones de Dólares
Este esfuerzo clínico es una respuesta directa a un revés regulatorio significativo de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La agencia había restringido previamente la etiqueta comercial de ELEVIDYS, excluyendo a los pacientes no ambulatorios después de que dos individuos de este grupo murieran por insuficiencia hepática aguda tras el tratamiento. Esta medida se tomó para proteger a una población de pacientes vulnerables con una enfermedad más avanzada.
El impacto comercial de la restricción fue inmediato y severo. Las ventas de Sarepta para ELEVIDYS cayeron a 131,5 millones de dólares en el tercer trimestre de 2025, una fuerte disminución desde los 282 millones de dólares del segundo trimestre. Al demostrar que el nuevo régimen de sirolimus puede mitigar los riesgos hepáticos, Sarepta pretende proporcionar a la FDA los datos necesarios para reanudar la dosificación comercial para la población no ambulatoria y recuperar este flujo de ingresos perdido.
Analistas Apuntan a 2027 para una Potencial Expansión de la Etiqueta
Los analistas ven este estudio como un paso crítico hacia la restauración del pleno potencial de mercado de la terapia. Los analistas de William Blair calificaron la aprobación de la FDA para el diseño del estudio en noviembre de 2025 como un "paso constructivo" que ofrece una "vía viable" hacia una etiqueta más amplia. Si el ensayo produce resultados positivos, Sarepta podría estar en posición de buscar un cambio de etiqueta, con analistas proyectando una aprobación potencial tan pronto como en 2027.
Esta perspectiva está respaldada por una investigación independiente preliminar. Un análisis retrospectivo realizado por el Vanderbilt University Medical Center en seis pacientes con DMD que recibieron sirolimus como profilaxis antes de su infusión de ELEVIDYS mostró que ninguno desarrolló insuficiencia hepática aguda. Si bien el tamaño de la muestra es pequeño, este resultado proporciona una prueba de concepto temprana para el protocolo de la Cohorte 8 y aumenta la confianza de los inversores en la estrategia de Sarepta.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:27
