El modelo comercial colapsa mientras BioMarin registra una pérdida de 240 millones de dólares
La viabilidad comercial del sector de la terapia génica está en entredicho después de que BioMarin anunciara el 24 de febrero que retiraría su terapia para la hemofilia A, Roctavian, del mercado global. La decisión obliga a la empresa a reconocer aproximadamente 240 millones de dólares en pérdidas por depreciación de inventarios y deterioro de activos. La retirada sigue a un intento desesperado pero fallido de encontrar un comprador para la terapia, que ha tenido dificultades desde su aprobación. Roctavian generó solo 26 millones de dólares en ingresos globales en 2024, aumentando a solo 36 millones de dólares en 2025, cifras que quedaron muy por debajo de lo necesario para justificar sus costos operativos.
Este fracaso de alto perfil no es un incidente aislado. El pasado febrero, Pfizer abandonó su terapia génica para la hemofilia B, Beqvez, de 3,5 millones de dólares, menos de un año después de su aprobación por la FDA en abril de 2024, porque ni un solo paciente había recibido el tratamiento comercial. De manera similar, Roche inició una “reorganización fundamental” de su unidad de terapia génica, Spark Therapeutics, en 2025 después de que las ventas de su terapia pionera Luxturna cayeran un 59% en 2023. El ejemplo más claro es Bluebird Bio, un pionero una vez célebre con una valoración máxima de más de 30 mil millones de dólares, que fue adquirida por una firma de capital privado a principios de 2025 por solo 29 millones de dólares después de que su cartera de terapias aprobadas no generara ingresos significativos.
La crisis de seguridad paraliza a Sarepta mientras las acciones caen un 82%
Agravando los problemas comerciales del sector, hay una crisis de seguridad cada vez más profunda. El 25 de febrero, Sarepta anunció la renuncia de su CEO de casi una década, Doug Ingram. El cambio de liderazgo se produce después de un año catastrófico para su terapia contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), Elevidys, un tratamiento con un precio de 3,2 millones de dólares por dosis. Después de que ocurrieran dos muertes de pacientes en 2025, la FDA emitió una advertencia de caja negra —su alerta de seguridad más severa— sobre el medicamento y restringió su uso. Las consecuencias de los eventos de seguridad borraron la confianza de los inversores, provocando que las acciones de Sarepta cayeran un 82% durante el último año.
Los problemas de seguridad que afectan a Elevidys son sintomáticos de desafíos más amplios con las terapias génicas basadas en AAV, que se han relacionado con la toxicidad hepática y respuestas inmunes peligrosas. El problema es generalizado en el sector. En enero de 2026, la FDA detuvo los ensayos de dos de las terapias génicas centrales de REGENXBIO después de que un participante de cinco años desarrollara un evento adverso grave relacionado con el cáncer, lo que provocó una caída del 32% en el precio de las acciones de la empresa en un solo día. Los datos muestran que los riesgos están aumentando, con el campo de la terapia génica promediando una muerte de paciente cada tres meses durante 2025, lo que convierte la seguridad en el principal obstáculo para el futuro de la industria.
Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57
