Sionna Therapeutics Inc（SION）价格

Sionna Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司。该公司总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，目前拥有41名全职员工。公司于2025年2月7日首次公开募股（IPO）。该公司专注于囊性纤维化治疗的新药研发。目前公司正在推进一个小型分子药物管线，这些药物经过设计可纠正F508del基因突变引起的缺陷，该突变位于核苷酸结合域1（NBD1）。公司正在对两种高效NBD1稳定剂SION-719和SION-451进行I期临床试验，评估其单次和多次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征。此外，公司还在开发一系列囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，旨在与其NBD1稳定剂协同作用，改善CFTR功能。其产品组合还包括Galicaftor（SION-2222）和SION-2851，即靶向TMD1的CFTR校正剂；SION-109，一种靶向ICL4的CFTR校正剂；以及处于临床阶段的CFTR门控激活剂Navocaftor（SION-3067）。