Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司,总部位于加利福尼亚州福斯特城,目前拥有322名全职员工。该公司于2019年7月18日上市,专注于治疗影响儿童和成人的罕见疾病。公司拥有三种药品:LIVMARLI(马拉利西巴)口服溶液(Livmarli)、Cholbam(胆酸)胶囊以及Chenodal或Ctexli(鹅去氧胆酸)片剂。Livmarli是一种口服给药、几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂(IBATi),在美国及多个国家用于治疗Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒,在美国也用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积性瘙痒。Cholbam用于因单一酶缺乏导致的胆汁酸合成障碍以及过氧化物酶体紊乱的辅助治疗。该公司还正在推进其候选药物volixibat,用于治疗患有胆汁淤积性肝病的成人患者。