Fulcrum Therapeutics Inc (FULC) 价格

Fulcrum Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前拥有45名全职员工。该公司于2019年7月18日上市。公司的主要临床项目是pociredir，这是一种小分子药物，旨在增加胎儿血红蛋白的表达以治疗镰状细胞病（SCD）。公司利用技术识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗已知的基因表达失调的根本病因。除了其候选产品外，公司还开发了一种发现方法，用于系统性地识别和验证细胞药物靶点，这些靶点有可能调节基因表达，以治疗基因定义的罕见疾病的已知根本病因。公司正在推进其项目，以潜在治疗遗传性再生障碍性贫血，如戴兰尼-布兰范贫血（DBA）、施瓦赫曼-戴兰尼综合征和范可尼贫血。