BioMarin Pharmaceutical Inc（BMRN）价格

BioMarin Pharmaceutical, Inc. 致力于为患有严重且危及生命的罕见疾病和医学状况的患者开发和商业化治疗方案。公司总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，目前拥有3,040名全职员工。该公司拥有八种已上市疗法以及临床和临床前研发管线。其上市产品包括 Vimizim（elosulfase alpha）、Naglazyme（galsulfase）、Palynziq（pegvaliase-pqpz）、Brineura（cerliponase alfa）、Aldurazyme（laronidase）、Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）、Kuvan（sapropterin dihydrochloride）和 Voxzogo（vosoritide）。Vimizim 是一种用于治疗MPS IVA型（一种溶酶体贮积症）的酶替代疗法。Roctavian 是一种腺相关病毒（AAV5）载体基因疗法，旨在恢复重度血友病A患者体内的凝血因子VIII血浆浓度。公司的主要临床项目包括 Vosoritide、BMN 333、BMN 390、BMN 351、BMN 349 和 INZ-701。其处于后期阶段的酶替代疗法 INZ-701 正在开发用于治疗 ENPP1 缺乏症。