Beam Therapeutics Inc (BEAM) 价格

Beam Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，致力于建立精准基因药物的综合性平台。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前拥有483名全职员工。该公司于2020年2月6日上市。其基因编辑技术平台以碱基编辑（base editing）为核心，该技术旨在靶向基因组序列中实现精确、可预测且高效的单碱基修改，而无需在脱氧核糖核酸（DNA）中造成双链断裂。公司的主要项目专注于镰状细胞病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症，同时也在推进其他遗传性疾病的治疗项目。其核心项目包括 BEAM-101、工程化干细胞抗体配对抗体逃逸疗法（ESCAPE）、BEAM-302 和 BEAM-301。BEAM-101 是一种针对患者的自体造血干细胞（HSC）研究性疗法。ESCAPE 是一种潜在的非基因毒性造血干细胞移植方法。BEAM-302 是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒递送碱基编辑试剂的制剂，旨在一次性治疗纠正 E342K 点突变（PiZZ 基因型）。