Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:26萨雷普塔治疗公司已开始为其杜氏基因疗法ELEVIDYS招募患者进行一项关键安全研究。该试验旨在降低肝损伤风险，并说服FDA取消对其在非行走患者中使用上的商业限制，此举有望显著恢复该药物的市场潜力。
萨雷普塔治疗公司（NASDAQ:SRPT）于2026年3月16日宣布，已开始筛选并招募其ENDEAVOR研究的第8队列患者。这项关键试验将评估其基因疗法ELEVIDYS在杜氏肌营养不良症（DMD）非行走患者中应用的增强型免疫抑制安全方案。该队列计划在美国招募约25名参与者。
该研究的设计直接针对已阻碍该疗法的安全问题。参与者将在ELEVIDYS输注前14天和输注后12周接受免疫抑制剂西罗莫司。该试验的主要终点是急性肝损伤（ALI）的发生率以及在12周时ELEVIDYS-抗肌萎缩蛋白表达的测量，为监管审查提供清晰的数据包。
这项临床努力是针对美国食品药品监督管理局（FDA）重大监管挫折的直接回应。此前，该机构限制了ELEVIDYS的商业标签，在两名接受治疗的该群体个体死于急性肝衰竭后，将非行走患者排除在外。此举旨在保护疾病更晚期的脆弱患者群体。
该限制的商业影响是即时且严重的。萨雷普塔的ELEVIDYS销售额在2025年第三季度降至1.315亿美元，较第二季度的2.82亿美元大幅下降。通过证明新的西罗莫司方案可以减轻肝脏风险，萨雷普塔旨在向FDA提供必要数据，以恢复非行走人群的商业给药，并挽回这一失去的收入来源。
分析师认为，这项研究是恢复该疗法全部市场潜力的关键一步。William Blair的分析师称，FDA于2025年11月批准该研究设计是“建设性的一步”，为扩大适应症标签提供了“可行途径”。如果试验产生积极结果，萨雷普塔有望寻求标签变更，分析师预计最早在2027年可能获得批准。
这一前景得到了初步独立研究的支持。范德堡大学医学中心对六名在ELEVIDYS输注前接受西罗莫司作为预防措施的DMD患者进行的追溯分析显示，没有患者出现急性肝衰竭。虽然样本量较小，但这一结果为第8队列方案提供了早期概念验证，并增加了投资者对萨雷普塔战略的信心。
