Edgen Stock·Mar 20 2026, 16:12Sarepta Therapeutics公司正寻求FDA对其两款杜氏肌营养不良症药物Amondys 45和Vyondys 53的全面批准。此前一项确认性研究未能达标，Sarepta现通过提交重新分析的试验数据和真实世界证据来推进此项申请。这一高风险举措旨在将其药物目前的加速批准转为传统批准，从而确保其长期的营收来源。
Sarepta Therapeutics公司将于4月底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Amondys 45和Vyondys 53的全面批准申请。该公司正试图将这些分别于2021年和2019年获得的加速批准转为传统批准。此举是在关键的ESSENCE确认性研究未能达到改善运动功能的主要终点之后进行的，该研究结果于去年公布，被视为一项重大挫折。
为了支持新的申请，Sarepta重新分析了ESSENCE数据。在排除23名（约占研究总人数的10%）据称其数据受到COVID-19大流行影响的参与者后，结果达到了临界统计显著性（P=0.050）。这与最初对225名患者进行的全量研究分析结果（P=0.309，不具统计显著性）相比，是一个显著的变化。尽管FDA已同意审查此项申请，但此次修订数据的充分性仍是监管机构面临的一个关键问题。
Sarepta正通过从超过1,800名已商业使用这些疗法的患者那里收集到的大量真实世界证据来加强其申请。这些数据表明了正式试验中未能捕捉到的显著长期益处。具体而言，证据表明使用Vyondys 53治疗可将夜间通气需求推迟7.5年，而Amondys 45则显示出肺功能下降速度显著减缓的趋势。
Sarepta声称，在其同类药物组合中，真实世界数据显示步行能力丧失可延缓三到四年，并带来多年的生存益处。这种通过真实世界结果补充罕见病试验结果的策略是该公司论点的核心。
在杜氏肌营养不良症等罕见病中，疾病进展差异巨大，有意义的功能性变化需要数年而非数月才能显现。将真实世界数据与临床发现结合起来，可以帮助我们更好地理解长期结果。
— Sarepta研发总裁Louise Rodino‑Klapac。
FDA的决定对Sarepta而言意义重大。获得全面批准将确保Amondys 45和Vyondys 53未来的收入，并验证该公司的开发策略。相反，如果被拒绝，则可能迫使这些药物退出市场，对公司造成重大的财务和战略打击。此次监管推动发生在该公司面临困境的时期：其另一款DMD基因疗法Elevidys的销售额不断减弱，且首席执行官Doug Ingram计划于年底离职。
