Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57基因疗法行业正面临由商业失败和重大安全问题驱动的严重衰退。BioMarin决定将其旗舰药物Roctavian撤出市场，以及Sarepta在患者死亡后领导层大调整，凸显了高成本疗法即使获得监管批准后也面临的生存危机，这给整个行业带来了冲击。
基因疗法行业的商业可行性受到质疑，此前BioMarin于2月24日宣布将从全球市场撤回其血友病A疗法Roctavian。这一决定迫使该公司确认约2.4亿美元的库存减记和资产减值损失。此次撤回是在该公司绝望但未能成功地为该疗法找到买家之后进行的，该疗法自获批以来一直表现不佳。Roctavian在2024年仅实现全球收入2600万美元，2025年也仅增至3600万美元，这些数字远不足以证明其运营成本的合理性。
这种备受关注的失败并非孤立事件。去年2月，辉瑞在其350万美元的血友病B基因疗法Beqvez于2024年4月获得FDA批准后不到一年就放弃了该药，原因是自商业化以来没有一名患者接受治疗。同样，罗氏在2025年对其基因疗法部门Spark Therapeutics进行了“根本性重组”，此前其开创性疗法Luxturna的销售额在2023年暴跌59%。最明显的例子是Bluebird Bio，这家一度备受推崇的先驱公司，其估值曾达到300亿美元以上的峰值，但在其获批疗法未能产生可观收入后，于2025年初被一家私募股权公司以区区2900万美元收购。
除了行业的商业困境之外，一场日益深化的安全危机也随之而来。2月25日，Sarepta宣布其任职近十年的首席执行官Doug Ingram辞职。此次领导层变动发生在其杜氏肌营养不良症（DMD）疗法Elevidys经历了灾难性的一年之后，该疗法每剂定价320万美元。在2025年发生两例患者死亡后，FDA对该药物发布了黑框警告——其最严重的安全性警示——并限制了其使用。安全事件的后果抹去了投资者的信心，导致Sarepta的股价在过去一年中暴跌82%。
困扰Elevidys的安全问题是AAV基因疗法更广泛挑战的症结所在，这些疗法已被证实与肝毒性和危险的免疫反应有关。这个问题是全行业性的。2026年1月，REGENXBIO的两种核心基因疗法因一名五岁参与者出现癌症相关的严重不良事件，导致FDA暂停了其临床试验，此举引发该公司股价单日下跌32%。数据显示，风险正在升级，在2025年全年，基因疗法领域平均每三个月发生一起患者死亡事件，使得安全性成为该行业未来的主要障碍。
