United Therapeutics 股价飙升，因 Tyvaso 显著降低 33% 特发性肺纤维化恶化风险

United Therapeutics Corp.（纳斯达克股票代码：UTHR）宣布，其用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的 Tyvaso 关键性 TETON-1 研究达到了主要和一项关键次要终点，研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。

United Therapeutics 董事长兼首席执行官 Martine Rothblatt 博士表示：“TETON 临床项目的深远影响……对于患有这种进展性、危及生命的疾病的人们来说，代表了一个真正重要的进步。”

这项三期研究显示，与安慰剂相比，雾化吸入型 Tyvaso 在 52 周时延缓了肺功能下降（通过用力肺活量 FVC 衡量），改善值为 130.1 毫升 (p<0.001)。TETON-1 和 TETON-2 研究的汇总分析还显示，临床恶化风险降低了 33% (p=0.0034)。

United Therapeutics 计划在 2026 年夏季结束前为这一扩大适应症寻求 FDA 的优先审查。如果获批，该药物将面向美国约 10 万多名 IPF 患者开放，这将是其目前已获批的肺动脉高压用途之外的一次重大市场扩张。

TETON-1 研究在美国和加拿大招募了 598 名患者，结果显示，接受雾化吸入型 Tyvaso 治疗的患者在 52 周内 FVC 的中位下降值仅为 43.3 毫升，而安慰剂组的下降值为 196.2 毫升。无论背景疗法如何，所有患者亚组的结果都保持一致。

TETON-1 与国际 TETON-2 研究的汇总分析也已提交，进一步加强了研究发现。在这个更大的数据集中，与安慰剂相比，Tyvaso 显示临床恶化风险具有统计学意义上的 31% 的降幅，且 IPF 急性加重风险降低了 48%。

TETON 指导委员会主席 Steven D. Nathan 博士表示：“汇总分析提供了一个极其强大的数据集，两项研究互为补充。这些发现有潜力从根本上影响我们针对 IPF 的治疗方式，并改善这种破坏性疾病患者的管理。”

该公司确认，将根据两项 TETON 研究的数据向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请。FDA 已经授予 Tyvaso 的活性成分曲前列尼尔治疗 IPF 的孤儿药认定。

积极的数据强化了 United Therapeutics 的增长叙事，其增长重点在于扩大 Tyvaso 的适应症。投资者现在将关注 FDA 对预计将于夏季结束前提交的补充新药申请的反应。

本文仅供参考，不构成投资建议。