联合治疗公司药物在3期研究中将PAH恶化风险降低55%

联合治疗公司（United Therapeutics Corp.）宣布，其实验性药物 Ralinepag 在一项大型晚期研究中将肺动脉高压（PAH）患者临床恶化的风险降低了 55%，达到了试验的主要目标。

该研究指导委员会主席 Vallerie V. McLaughlin 医学博士在声明中表示：“在 ADVANCE OUTCOMES 研究中，Ralinepag 降低了临床恶化风险，降低了 NT-proBNP 水平，并改善了低风险、曾接受过高强度预治疗的 PAH 患者的运动能力，凸显了每日一次前列环素受体激动剂的潜在益处。”

这一积极结果（风险比 0.45，p<0.0001）在所有患者亚组中均保持一致。该药物还达到了关键的次要目标，包括心力衰竭的关键生物标志物 NT-proBNP 降低了 24.3%，以及与安慰剂相比，在六分钟步行距离（6MWD）测试中改善了 20.4 米。

这些数据使 Ralinepag 有望成为首个获批用于治疗 PAH 的每日一次口服前列环素受体激动剂，PAH 是一种以肺部高血压为特征的危及生命的疾病。联合治疗公司表示，计划在 2026 年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请。

研究细节与竞争格局

ADVANCE OUTCOMES 研究是一项 3 期事件驱动型试验，共有 687 名 PAH 患者入组，他们被随机分配在现有疗法的基础上接受 Ralinepag 或安慰剂治疗。大多数患者已经接受了双重背景疗法，表明这是一个相对晚期且经过预治疗的人群。

Ralinepag 是一种选择性前列环素 (IP) 受体激动剂，旨在模拟天然前列环素的作用，前列环素是一种促进血管舒张并抑制血管重塑的物质。该公司的业务数据显示，与强生公司已获批的 PAH 药物 Uptravi 的活性代谢物 selexipag 相比，Ralinepag 具有更高的结合亲和力和效力。

Ralinepag 的安全性特征与已知的前列环素类药物副作用一致，可能包括头痛、下颌痛和恶心。研究中未发现新的安全信号。

这些积极数据可能使联合治疗公司在口服 PAH 治疗市场中更具竞争力。结果表明，Ralinepag 的疗效和便捷的每日一次给药方式可能使其成为现有疗法的有力竞争者。

成功的 3 期结果是联合治疗公司加强其 PAH 特许经营权的重要一步。对于投资者而言，接下来的关键事件将是该公司预计在 2026 年底前向 FDA 提交的新药上市申请。

本文仅供参考，不构成投资建议。