Travere Therapeutics 因 Filspari 获批将市场扩大至 10 万多名患者而股价大涨

Travere Therapeutics Inc. (纳斯达克代码: TVTX) 的药物 Filspari 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的完全批准，用于治疗局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS)，使该药物在美国的总目标市场扩大到 10 万多名患者。

“今天对于 FSGS 患者来说是一个历史性的里程碑，他们第一次拥有了针对这种罕见且破坏性疾病的 FDA 批准药物，”Travere Therapeutics 总裁兼首席执行官 Eric Dube 博士在声明中表示。

这种名为 sparsentan 的药物获批用于治疗不伴有肾病综合征的 8 岁及以上患有 FSGS 的成人和儿童。该公司估计，这将增加 3 万多名目标患者。在 3 期 DUPLEX 研究中，这些患者到第 108 周时蛋白尿显著减少了 48%，而接受对照药物厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿减少了 27%。

Travere Therapeutics 的股价周二受此消息影响大涨。这一决定使 Filspari 成为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的 FSGS 治疗药物，为其现有的 IgA 肾病 (IgAN) 适应症增加了第二个适应症，并显著提升了其收入潜力。

DUPLEX 研究详情

此次获批是基于 3 期 DUPLEX 研究的结果，这是迄今为止在 FSGS 领域开展的最大型干预研究。除了蛋白尿减少这一主要终点外，不伴有肾病综合征的 Filspari 治疗患者在估算肾小球滤过率 (eGFR)（衡量肾功能的关键指标）方面也表现出了获益。从基线到第 108 周，Filspari 组的 eGFR 平均变化为 -11.3 mL/min/1.73 m2，而厄贝沙坦组为 -12.4 mL/min/1.73 m2。

“几十年来，治疗选择非常有限，通常依赖于长期类固醇等适应症外疗法，这会给患者带来沉重负担，”国家肾脏基金会主席 Kirk Campbell 博士表示。“在 DUPLEX 研究中，FILSPARI 实现了蛋白尿的快速且持续的减少……对于优化基础治疗至关重要的非活动性肾病综合征患者而言，FILSPARI 代表了一个重要的新选择。”

此次获批巩固了 Filspari 作为罕见肾脏疾病基础疗法的地位。由于 FSGS 是一种以肾脏瘢痕为特征的进展性疾病，将其适应症扩大到 FSGS，为满足高度未竟医疗需求的患者群体提供了一种新的靶向疗法。该公司将立即向医生提供该药物进行处方治疗。

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