- Molgramostim 在 48 周时显示出与安慰剂相比具有统计学意义的 80.6 米步行距离改善 (p=0.0301)。
- 用药组患者的运动时间也比安慰剂组长 1.0 分钟,差异具有统计学显著性 (p=0.0262)。
- 该数据来自针对自身免疫性肺泡蛋白质沉积症 (aPAP) 的 IMPALA-2 3 期临床试验,这是一种罕见的肺部疾病。

Savara Inc. (Nasdaq: SVRA) 的实验性药物 molgramostim 在一项 3 期试验中改善了患者的运动能力,在 48 周后,使用者的平均步行距离比安慰剂组远 80.6 米。
Savara 首席医学官 Yasmine Wasfi 在一份声明中表示:“我们相信,在步行距离和运动时长这两个探索性终点以及运动能力这一次要终点中观察到的持续改善,增强了整体疗效。总而言之,这些数据表明 molgramostim 可能会为 aPAP 患者带来现实世界的功能性收益。”
这项名为 IMPALA-2 的全球研究数据在 2026 年美国胸科学会国际会议上公布。结果显示,接受 molgramostim 治疗的患者步行距离的最小二乘平均改善量为 167.0 米,而安慰剂组为 86.4 米 (P=0.0301)。运动时长也比安慰剂组显著增加了 1.0 分钟 (P=0.0262)。
这些探索性终点的积极结果进一步支持了该试验此前公布的主要终点的显著成果。研究发现可能支持该药物未来作为自身免疫性肺泡蛋白质沉积症 (aPAP) 治疗方法的监管申报。aPAP 是一种罕见的肺部疾病,肺部表面活性物质异常堆积会导致呼吸受损。
Molgramostim 是重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF),旨在帮助免疫细胞清除过量的表面活性物质。在 aPAP 中,人体自身的抗体会中和天然 GM-CSF,导致气短、咳嗽和疲劳等症状。该药物通过专有的 eFlow 雾化器系统给药。
数据表明,对于治疗选择有限的 aPAP 患者,该药物具有切实的物理功能收益。投资者目前正关注向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交生物制品许可申请 (BLA) 的可能性,这将是该公司的下一个重大催化剂。
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