赛诺菲Tzield获FDA批准，用于儿童3型糖尿病治疗

美国FDA已对赛诺菲的Tzield授予加速批准，用于治疗8至17岁新诊断为3型1型糖尿病的儿童患者，这是该群体首个疾病修正疗法。

"我们现在拥有一种针对3型1型糖尿病自身免疫性和进展性特征的新型疗法，"Breakthrough T1D首席执行官Aaron J. Kowalski在一份声明中表示。

该决定于6月12日宣布，得到了3期PROTECT试验的支持。该试验将328名儿童和青少年按2:1的比例随机分配至Tzield组或安慰剂组。患者接受两个疗程的输注治疗，每个疗程12次，间隔六个月。通过四小时混合餐耐受试验测量，与安慰剂相比，Tzield使平均C肽曲线下面积的下降速度减缓了0.13 pmol/mL。最常见的的不良事件包括淋巴细胞减少、呕吐、皮疹和头痛，同时也有细胞因子释放综合征等严重事件被报告。

此次适应症扩展使Tzield可用于症状首次出现时被诊断为3期的患者——这一群体规模远大于此前符合条件的2期患者。据Breakthrough T1D数据，美国每年约有6.4万人被诊断为1型糖尿病。赛诺菲于2023年以29亿美元收购Provention Bio，从而获得了该药物。

Tzield于2022年11月首次获批，用于延缓2型1型糖尿病患者进展至3型疾病。FDA于2024年4月扩大了该标签，将年仅一岁的儿童纳入适用人群。周五的加速批准将该药物的使用范围进一步扩展至诊断后保留内源性胰岛素分泌。

此次批准是在FDA内部对该药物风险收益状况存在分歧后做出的。据STAT News报道，时任药物评价与研究中心代理主任的Tracy Beth Høeg据称反对此次适应症扩展，认为Tzield的获益并不大于其在该人群中的风险。赛诺菲曾在5月要求将Tzield从局长国家优先凭证项目中移除，此前Høeg参与了相关事宜。Høeg于当月晚些时候被解雇，由CDER副主任Michael Davis代理其职务。

赛诺菲须通过目前正在招募患者的3期BETA-PRESERVE试验确认临床获益，该试验预计于2028年公布结果。该公司未披露扩展标签后的最新销售预测。

此次标签扩展使赛诺菲能够接触到规模显著扩大的可治疗患者群体，因为大多数1型糖尿病诊断发生在症状出现的3期。投资者将关注BETA-PRESERVE确证性试验的招募情况以及扩展适应症的任何定价更新。

本文仅供参考，不构成投资建议。