Rhythm Pharma 肥胖症药物获欧盟批准，目标覆盖 1 万名患者

Rhythm Pharmaceuticals Inc. (纳斯达克股票代码：RYTM) 的肥胖症药物 IMCIVREE 获得欧盟委员会营销授权，此前三期临床数据显示，其身体质量指数 (BMI) 安慰剂调整后下降了 19.8%。

Rhythm Pharmaceuticals 董事长、总裁兼首席执行官 David Meeker 在一份声明中表示：“这次欧盟委员会的授权是向欧洲获得性下丘脑肥胖 (HO) 患者提供首个新治疗方案迈出的重要一步。”

Setmelanotide（商品名为 IMCIVREE）的获批得到了关键性三期 TRANSCEND 试验结果的支持。在这项包含 120 名患者的研究中，接受该疗法的受试者在 52 周时 BMI 平均下降了 16.5%，而安慰剂组患者则上升了 3.3% (p<0.0001)。该药物已于 2026 年 3 月 19 日在美国获批用于相同适应症。

这一决定使 IMCIVREE 成为美欧两地首个获准用于治疗获得性下丘脑肥胖 (HO) 的疗法。HO 是一种罕见疾病，在欧洲估计影响 1 万人。Rhythm 计划于 2027 年在欧洲大陆进行商业发布，具体取决于能否在各个国家获得准入。

获得性 HO 是一种罕见的神经内分泌疾病，下丘脑受损会导致无法控制的饥饿感和持续的体重增加。该病最常继发于脑肿瘤的生长或治疗。IMCIVREE 是一种黑素皮质素-4 受体 (MC4R) 激动剂，旨在恢复调节能量平衡和体重的通路信号传导。

TRANSCEND 试验数据显示，各年龄组的疗效保持一致。成人中安慰剂调整后的 BMI 下降率为 19.2%，而 18 岁以下的儿科患者为 20.2%。据该公司称，研究中报告的最常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应和皮肤色素沉着。

此次欧洲获批标志着 Rhythm 继 3 月份获得美国批准后的又一重大监管里程碑。在计划于 2027 年发布之前，投资者现在将关注欧洲主要市场的报销谈判和商业战略更新。

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